Vstup nových inovativních léků na trh Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh PharmDr. Zdeněk Blahuta, MHA Ředitel Státního ústavu pro kontrolu léčiv © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh V souladu s ustanoveními zákona o veřejném zdravotním pojištění rozhoduje sekce SÚKL o maximálních cenách a úhradách léčivých přípravků (LP) a potravin pro zvláštní lékařské účely (PZLÚ). U hromadně vyráběných léčivých přípravků se tak děje ve správním řízení, které plně odpovídá transparentním postupům dle evropské legislativy. Správní řízení jsou vedena v případech stanovených zákonem z moci úřední nebo na základě žádosti osob, kterým to umožňuje zákon. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Úhrada: SÚKL je ze zákona oprávněn rozhodovat o úhradě LP/PZLÚ používaných při výkonu ambulantní péče (o nemocniční péči SÚKL nerozhoduje). Platná legislativa nemá specifická pravidla pro orphan drugs. Při stanovení ceny a úhrady se k nim přistupuje stejně jako k jiným léčivým přípravkům. Při splnění podmínek existuje možnost přiznání statutu vysoce inovativního léčivého přípravku (VILP) stejně jako u jiných léčivých přípravků: § 39 d) zákona o veřejném zdravotním pojištění. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 9.6.2017 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Stanovení maximální ceny (MC) Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Stanovení maximální ceny (MC) SÚKL stanovuje maximální cenu výrobce pro každý LP/PZLÚ individuálně. Základním principem pro stanovení maximální ceny je vnější cenová reference. Ceny se zjišťují v zemích referenčního koše (všechny členské státy EU s výjimkou ČR, Bulharska, Estonska, Kypru, Lucemburska, Malty, Německa, Rakouska a Rumunska) v rozhodném období 21 dnů ode dne zahájení správního řízení. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Stanovení úhrady Úhrada se stanovuje ve stejné výši pro všechny přípravky v rámci jedné referenční skupiny (RS). RS jsou definovány vyhláškou č. 384/2007 Sb., v platném znění. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh V případě, že při stanovení úhrady není v některé ze skupin přílohy č. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění bez ohledu na terapeutickou zaměnitelnost alespoň 1 léčivý přípravek plně hrazen, navyšuje se úhrada tak, aby nejméně nákladný léčivý přípravek ze skupiny posuzovaných léčivých přípravků byl plně hrazen. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Definice vysoce inovativních přípravků (VILP) Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Definice vysoce inovativních přípravků (VILP) VILP – vysoce inovativní léčivý přípravek definuje zákon o veřejném zdravotním pojištění § 39 a) odst. 8 a § 39 d) odst. 1 Přístup k hodnocení VILP dále upravuje ustanovení § 40 až 44 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Odborná kritéria a postupy pro posuzování vysoce inovativních přípravků Definice a obsah závazku Podmínky, za kterých mohou specializovaná pracoviště podávat VILP Rozsah údajů předávaných zdravotním pojišťovnám a držiteli rozhodnutí o registraci VILP Způsob výpočtu úhrady VILP © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Status VILP představuje kvalitativní vlastnosti přípravku bez ohledu na dobu trvání dočasné úhrady nebo přechod do trvalé úhrady. Přípravek, u něhož není znám dostatek údajů o nákladové efektivitě nebo výsledcích léčby při použití v klinické praxi: nemá alternativu (trvale hrazenou), má alternativu (trvale hrazenou), ve srovnání s ní však poskytuje nový, koncept léčby či klinicky významný terapeutický benefit. Status VILP přípravek pozbývá zejména v případě, kdy je posouzen jako v zásadě terapeuticky zaměnitelný nebo srovnatelně účinný s jinou trvale hrazenou léčbou. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

VILP a „léčivé přípravky pro vzácná onemocnění“ (orphan drugs) Představení agend CAU 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh VILP a „léčivé přípravky pro vzácná onemocnění“ (orphan drugs) Vzácná onemocnění: nízká prevalence (1/2000) Většinou se jedná o VILP s ohledem na vysokou nenaplněnou medicínskou potřebu u vzácných indikací (LP nemá alternativu) + další případy: významně vyšší účinnost – podstatné prodloužení přežití účinnost u pacientů rezistentních na stávající terapii vysoce nákladná léčba, ale velmi omezená cílová populace * http://www.eurordis.org/sites/default/files/publications/position-paper-EURORDIS-research-prioritiesFeb08.pdf 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Centrová léčba - Symbol „S“ Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Centrová léčba - Symbol „S“ Legislativní rámec: Vyhláška č. 376/2011 Sb., kterou se provádějí některá ustanovení zákona o veřejném zdravotním pojištění (dále jen „vyhláška č. 376/2011 Sb.“). Zákon č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění (dále jen „zákon o veřejném zdravotním pojištění“). © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh § 39 vyhlášky č. 376/2011 Sb. („přípravky specializované péče“) (1) Ústav v rozhodnutí označí přípravek, jehož použití je s ohledem na veřejný zájem účelné soustředit do specializovaných pracovišť podle § 15 odst. 10 zákona, symbolem "S". (2) Takový přípravek účtuje jako zvlášť účtovaný přípravek zdravotní pojišťovně pouze specializované pracoviště, a to na základě smlouvy uzavřené mezi ním a zdravotní pojišťovnou. (3) U vysoce inovativního přípravku, kterému je stanovena dočasná úhrada podle § 39d zákona, postupuje Ústav vždy podle odstavce 1. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Symbol „S“: procesní stránka Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Symbol „S“: procesní stránka O označení přípravku symbolem „S“ rozhoduje SÚKL při stanovení podmínek úhrady Na návrh MAH Na návrh POJ Z vlastní iniciativy Vždy u vysoce inovativních přípravků (VILP) Změna podmínek úhrady na návrh Přehodnocení v rámci revizního řízení © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Symbol „S“: praktická stránka Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Symbol „S“: praktická stránka Stanovuje se s ohledem na veřejný zájem, tedy za účelem vyvážení kvality a dostupnosti terapie a finančních možností systému. Uplatní se zejména u: Vysoce odborné terapie, obvykle závažné onemocnění: potřeba specializace ošetřujícího lékaře Vysoce nákladné terapie, nutnost zajištění účelnosti preskripce (moderní léčba: onkologie, oftalmologie) © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Symbol „S“: praktická stránka Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Symbol „S“: praktická stránka Symbol „S“ je stanovený SÚKL, nicméně provedení samotné léčby ve „specializovaném pracovišti“ je již v kompetenci příslušného zdravotnického pracoviště a plátců zdravotní péče. Předpoklad aplikace „S“ v praxi: uzavření smlouvy mezi výše uvedenými subjekty (SÚKL do tohoto procesu nijak nezasahuje, neboť k tomu není ze zákona oprávněn). © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Tato povinnost je daná legislativně (§ 42 vyhlášky č. 376/2011 Sb.). Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Povinnost „specializovaného pracoviště“ sbírat data a předávat je plátcům zdravotní péče. Tato povinnost je daná legislativně (§ 42 vyhlášky č. 376/2011 Sb.). Struktura a rozsah předávaných údajů (§ 43 vyhlášky č. 376/2011 Sb.) + smlouva mezi „specializovaným pracovištěm“ a zdravotními pojišťovnami. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Symbol „S“ a farmakoekonomika Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Symbol „S“ a farmakoekonomika VILP v dočasné úhradě Povinnost držitele předložit farmakoekonomickou analýzu, nicméně k jejím výsledkům (s ohledem na nedostatek dat) se ze zákona nepřihlíží Možnost stanovení dočasné úhrady i při nepříznivých výsledcích hodnocení (poměr náklady/přínosy, „vysoký“ nebo „nejistý“ dopad do rozpočtu) © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Symbol „S“ a farmakoekonomika Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Symbol „S“ a farmakoekonomika VILP v trvalé úhradě a „neVILP“ Ze zákona musí být prokázána nákladová efektivita (i „akceptovatelný dopad do rozpočtu“) s ohledem na udržitelnost systému zdravotního pojištění tj. nepříznivé výsledky farmakoekonomických analýz mohou být důvodem pro nepřiznání úhrady © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Symbol „S“ a farmakoekonomika Název prezentace 16.9.2018 Vstup nových inovativních léků na trh Symbol „S“ a farmakoekonomika Možnost účastníků řízení ovlivnit přiznání úhrady: např. cenové ujednání (držitel registrace/pojišťovny), snížení nákladů na terapii atd. Symbol „S“ není stanoven samostatně, ale spolu s indikačním omezením „P“ (podmínky, za kterých je přípravek hrazen: výjimky z indikačního omezení, např. § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění za předpokladu schválení revizním lékařem). © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Děkuji za pozornost Státní ústav pro kontrolu léčiv Název prezentace 16.9.2018 Děkuji za pozornost Státní ústav pro kontrolu léčiv Šrobárova 48, 100 41 Praha 10 tel.: +420 272 185 111 fax: +420 271 732 377 e-mail: posta@sukl.cz © 2014 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 16.9.2018 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV