V ZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ Ing. Jaromír Gajdáček, Ph.D., MBA prezident Svazu zdravotních pojišťoven ČR generální ředitel Zdravotní pojišťovny ministerstva vnitra ČR Praha,

V ZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ (VO) 2 = onemocnění s mimořádně nízkou prevalencí v EU se onemocnění považuje za vzácné, postihuje-li nejvýše 5 z 10 tis. osob jedná se cca o 5 – 8 tis. druhů nemocí a stále jsou rozpoznávány další ve většině případů jde o genetická onemocnění, řadí se sem ale také vzácné druhy rakovin, autoimunit, vrozených malformací, některá onemocnění toxická a infekční mnoho pacientů se vzácnou nemocí umírá již v raném dětství, třetina se nedožije ani pěti let

V ZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ (VO) výzkum je omezený a navíc „roztroušen“ po mnoha zemích EU nedostatek specifických informací i zdravotních opatření problém : pozdní diagnostika její dostupnost, stejně jako dostupnost léčby, se v jednotlivých státech liší 3

LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO ( ORPHANS ) upraveno v nařízení Evropského parlamentu a Rady ES č. 141/2011 ze dne 16. prosince 1999 kritéria pro označení přípravku pro VO definice pobídek (výhradní právo na trhu, udělování registrace atd.) podpora výzkumu, vývoje a uvádění na trh 4

LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO ( ORPHANS ) na okraji zájmu farmaceutického průmyslu nedostatek podpory počátečních fází klinického vývoje vysoké náklady na vývoj léků spolu s velmi malým počtem pacientů nízká odhadovaná návratnost investic stále existuje mnoho onemocnění bez možností léčby 5

LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VO ( ORPHANS ) vysoce nákladná léčba – cca 0,01 % pojištěnců v ČR s vysoce závažnými onemocněními čerpá cca 2 % ročních nákladů na léky v roce designovaných léčiv v roce a v roce nadto jsou v rámci specifických léčebných programů dostupná i léčiva neregistrovaná a umožňuje se krátkodobá úhrada VILPů (= vysoce inovativních léčivých přípravků) 6

NÁKLADY ZP MV ČR NA LÉČBU VYBRANÝCH METABOLICKÝCH ONEMOCNĚNÍ 7 mil. KčRČ

NÁKLADY ZP MV ČR NA LÉČBU VYBRANÝCH METABOLICKÝCH ONEMOCNĚNÍ 8 Průměrné náklady Orphans na 1 RČ v roce 2011 mil. Kč

M OŽNOSTI SYSTÉMU V. Z. P. v současném finančním stavu systému v.z.p. nelze bohužel dosáhnout toho, aby všem pacientům s VO byly poskytnuty bezplatně příslušné léčivé přípravky jakékoliv výraznější posuny v otázkách vyšší míry úhrady léčby VO jsou realizovatelné jedině se zásadní změnou systému v.z.p. nebo v případě značného navýšení stavu financí v tomto systému 9

K UMULOVANÝ NÁRŮST PŘÍJMŮ A NÁKLADŮ V SYSTÉMU V.Z.P mld 109 mld 216 mld 213 mld

QALY existuje mnoho definic jedna z nich říká, že se jedná o komplexní ukazatel efektivnosti, který bere v úvahu kvalitativní a kvantitativní hodnocení života - do jaké výše je ještě racionální zvyšovat náklady na léčbu prahová úhrada 1 QALY dle WHO = teoreticky trojnásobek HDP na obyvatele 11 Quality-adjusted life year

QALY Je však česká veřejnost, včetně veřejnosti odborné, připravena stanovit nějaký nepřekročitelný limit pro QALY ? 12

D ĚKUJI ZA POZORNOST CZ WWW. ZPMVCR. CZ WWW. ZDRAVIJAKOVASEN. CZ