Financování inovativní léčby, příležitosti a limity Ministerstvo zdravotnictví Odbor farmacie MUDr. Mgr. Michal Synek vedoucí oddělení regulace cen a úhrad Praha, 21. 11. 2016

Úhrada inovativní léčby Dle § 13 odst. 1 zákona o veřejném zdravotním pojištění jsou hrazeny zdravotní služby za splnění kumulativních podmínek, že: jsou poskytnuty s cílem zlepšit nebo zachovat zdravotní stav pojištěnce nebo zmírnit jeho utrpení, odpovídají zdravotnímu stavu pojištěnce a účelu, jehož má být jejich poskytnutím dosaženo, a jsou pro pojištěnce přiměřeně bezpečné, jsou v souladu se současnými dostupnými poznatky lékařské vědy, a existují důkazy o jejich účinnosti vzhledem k účelu jejich poskytování. => Ze zákona lze hradit pouze ověřené metody, jejichž účinnost a bezpečnost je zaručena.

Úhrada inovativní léčby § 16 zákona č. 48/1997 Sb. Pouze ve výjimečných případech může příslušná zdravotní pojišťovna hradit i jinak nehrazené služby, je-li poskytnutí takových zdravotních služeb jedinou možností z hlediska zdravotního stavu pojištěnce. S výjimkou případů, kdy hrozí nebezpečí z prodlení, je poskytnutí zdravotních služeb v režimu § 16 vázáno na předchozí souhlas revizního lékaře. Úhrada na § 16 je z hlediska nemocničních úhrad sporná, protože není jisté, zda spadá do paušálu, nebo nikoliv. Inovativní léčbu je tak třeba financovat z jiných prostředků – grantů, dotací apod.

Hlavní druhy inovativní léčby V posledních letech mezi hlavní druhy inovativní léčby patří: Biologická léčba poskytovaná v centrech specializované péče Protonová terapie Robotická chirurgie Stereotaktická radioterapie Angiografie Řada moderních postupů vyžaduje pořízení nákladných přístrojů. O rozmístění přístrojů rozhoduje přístrojová komise MZ, která posuzuje: Místní a časovou dostupnost přístrojové techniky Minimální technické vybavení specializovaných center Většinu inovativní léčby je možno provádět pouze na specializovaných pracovištích se statutem centra. Mezi hlavní druhy biologické léčby, kterým v posledních letech rostou úhrady, patří: Vzácné a chronické choroby – Crohnova choroba, Revmatoidní artritida, Astma, Parkinsonova choroba Roztroušená skleróza Hepatitida Melanomy a onemocnění prostaty (60% růst mezi 2015 a 2017) Ostatní onkologické nemoci Protonová terapie má v roce 2016 dva nové výkony v Seznamu výkonů a hradí se na doporučení komplexního onkologického centra. Robotická chirurgie – Gamma Knife a Cyber knife (pro srovnání: Maďarsko a německo nemá žádné přístroje, Polsko má 3 Cyber knife, Rakousko 2 Gamma Knife) Stereotaktická radioterapie – ČR má dostatek linerárních urychlovačů v porovnání se zbytkem OECD, celkem v ČR existuje 79 přístrojů radioterapie Angiografie – ČR má 90 Angiolinek, dostatek v porovnání s OECD Přístrojová komise – síť moderního přístrojového vybavení je dostatečná, je třeba se zaměřit spíše na její obnovu a modernizaci (radši než pořizovat nové přístroje)

Růst úhrad inovativní léčby Na centrovou léčbu se užívá cca 162 léčivých přípravků. Všeobecná zdravotní pojišťovna a zaměstnanecké pojišťovny v roce 2015 vynaložili za centrové léky pro specializovaná centra téměř 13 miliard Kč. Centrová léčba je nejrychleji rostoucím segmentem hrazeným z v.z.p., roční růsty se pohybují nad 10%, zejména z důvodu nových indikací a širokého nároku pojištěnce. Nákladovou analýzu nových léčiv provádí SÚKL. U VZP v roce 2015 bylo uhrazeno přes 20 mil. Kč na § 16 (0,3% celku).

Činnost přístrojové komise Přístrojová komise každoročně schválí nové přístroje s dopadem do veřejného zdravotního pojištění kolem 200 mil. Kč. Typ přístroje Náklady z v.z.p. na nové přístroje 2015 Náklady z v.z.p. na nové přístroje 2016 Náklady z v.z.p. na nové přístroje 2017 Počítačový tomograf (CT) 8 333 333 12 500 000 Magnetická rezonance (MR) 72 675 000 61 908 333 139 966 667 Angiolinka 60 300 000 Lineární urychlovač 17 600 000 Přístroje pro chirurgickou robotiku 2 825 000 Přístroj PET/CT 180 000 000 66 666 667 Celkem 263 833 333 218 975 000 Typ přístroje Počty nových přístrojů 2015 Počty nových přístrojů 2016 Počty nových přístrojů 2017 Počítačový tomograf (CT) 2 1 Magnetická rezonance (MR) 9 4 5 Angiolinka Lineární urychlovač Přístroje pro chirurgickou robotiku Přístroj PET/CT 7 Celkem 20 8 Tabulka ukazuje náklady hrazené z veřejného zdravotního pojištění na nové přístroje a počty a typy nových přístrojů. Tabulka ukazuje přístroje a náklady schválené v 1. polovině 2016.

Vysoce inovativní léčivé přípravky Vysoce inovativní léčivé přípravky (VILP) – tematické okruhy: Zákonná definice VILP Konkretizace definice vyhláškou Stanovení maximální ceny Stanovení úhrady, typy úhrad První dočasná úhrada a její podmínky Druhá dočasná úhrada a její podmínky Trvalá úhrada

VILP – definice Definice VILP vyplývá z § 39a odst. 8 a § 39d odst. 1 a 6 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění. Vysoce inovativní léčivý přípravek je léčivý přípravek (/PZLÚ): 1. u kterého není znám dostatek údajů o nákladové efektivitě nebo výsledcích léčby při použití v klinické praxi, a 2. který obsahuje léčivou látku, kterou lze využít k léčbě vysoce závažného onemocnění (dostupné údaje dostatečně průkazně odůvodňují její přínos), a) které dosud nebylo ovlivnitelné jiným léčivým přípravkem, nebo b) představuje zásadní zlepšení stávající léčby vysoce závažného onemocnění. (zákon v podrobnostech odkazuje na prováděcí předpis) Definice VILP zároveň představuje limity, za kterých se léčivé přípravky mohou stát VILP.

VILP – konkretizace vyhláškou Konkrétní kritéria a postupy pro hodnocení, zda je léčivý přípravek vysoce inovativní, stanoví prováděcí vyhláška č. 376/2011 Sb. Vysoce závažné onemocnění je onemocnění vyžadující trvalou nebo dlouhodobou hospitalizaci, onemocnění vedoucí k častým opakovaným hospitalizacím po dobu několika let, invaliditě nebo onemocnění, která mají za následek trvalé závažné poškození zdraví, úplnou nebo téměř úplnou ztrátu zraku, sluchu, řeči nebo pohybu, nebo onemocnění, která zkracují předpokládanou délku života o více než 20 %. (§ 2 písm. f) vyhlášky) Podrobná kritéria pro přidělení statusu VILP stanoví § 40 odst. 2 vyhlášky, kde je VILP definován skrze jeho kvalitativní vlastnosti.

VILP – kritéria dle vyhlášky § 40 odst. 2 písm. a) vyhlášky stanoví, že: Za VILP lze označit přípravek, jestliže ve srovnání s jinou terapií k léčbě vysoce závažného onemocnění: je při užití VILPu výskyt závažných nežádoucích účinků nižší alespoň o 40 %, jako jediný snižuje podíl pacientů, kteří museli z důvodů nežádoucích účinků ukončit terapii, nejméně o 40 %, jako jediný snižuje závažné lékové interakce alespoň o 40 %, dochází k podstatnému snížení úmrtnosti a k prodloužení střední doby přežití o více než 2 roky, nebo, jde-li o pacienty, u nichž je předpokládané přežití kratší než 24 měsíců, k prodloužení předpokládané doby života alespoň o 50 %, nejméně však o 6 měsíců, nebo snižuje rozvoj závažných komplikací o více než 40 %, Spojka „nebo“ v bodu 4, § 40 odst. 2 písm. a) vyhlášky, znamená, že kritéria stačí splnit alternativně, například jen 1 z pěti. Stejně tak celý § 40 odst. 2 stanoví kritéria pro splnění statusu VILP mezi písmeny a), b) a c) alternativně. Základní případy § 40 odst. 2: Písmeno a) – existuje již jiná terapie k léčbě vysoce závažného onemocnění. Písmeno b) – neexistuje dosud žádná účinná terapie vysoce závažného onemocnění. Písmeno c) – sběrná kategorie jiných specifických případů (např. existuje účinná terapie jiným VILPem avšak v dočasné úhradě).

VILP – kritéria dle vyhlášky § 40 odst. 2 písm. b) vyhlášky stanoví, že: za VILP lze označit také přípravek, jestliže: má při terapii vysoce závažného onemocnění, které dosud nebylo ovlivnitelné účinnou terapií, klinicky vyšší účinnost určenou podle § 27 odst. 2 vyhlášky obdobně, § 40 odst. 2 písm. b) vyhlášky č. 376/2011 Sb. odkazuje na § 27 odst. 2 vyhlášky upravující bonifikaci léčivého přípravku pro vyšší klinickou účinnost. Jde o případ, kdy vysoce závažné onemocnění nemá dosud žádnou účinnou terapii.

VILP – kritéria dle vyhlášky § 40 odst. 2 písm. b) vyhlášky stanoví, že: za VILP lze označit také přípravek, jestliže: má při terapii vysoce závažného onemocnění, které dosud nebylo ovlivnitelné účinnou terapií, klinicky vyšší účinnost určenou podle § 27 odst. 2 vyhlášky obdobně, § 27 odst. 2 vyhlášky, klinicky vyšší účinnost znamená: a) snížení úmrtnosti pacientů alespoň o 20 %, b) prodloužení předpokládané doby života alespoň o 40 % u pacientů, u nichž je předpokládané přežití kratší než 24 měsíců, c) prodloužení doby do nezbytné hospitalizace alespoň o 30 %, nebo d) snížení závažných klinicky významných projevů onemocnění alespoň o 30 %.

VILP – kritéria dle vyhlášky § 40 odst. 2 písm. c) vyhlášky stanoví, že: Za VILP lze označit přípravek, …(za podmínek zákona)…, pokud nemá alternativu trvale hrazenou z prostředků v. z. p., jej lze použít k terapii onemocnění, které dosud nebylo možné dostatečně úspěšně léčit dosavadní terapií, a dosavadní údaje vedou k závěru, že se jedná o přípravek s klinicky vyšší účinností určenou podle § 27 odst. 2 vyhlášky obdobně, představuje zcela nový koncept léčby onemocnění ve srovnání se stávající terapií v případech, kdy stávající terapie není pro významnou skupinu pacientů dostatečně vhodná a existuje odůvodněný předpoklad, že se jedná o přípravek s klinicky vyšší účinností a bezpečností určenou podle § 27 odst. 2 a § 28 odst. 2 vyhlášky obdobně, nebo je přípravek s klinicky vyšší účinností podle § 27 odst. 2 vyhlášky obdobně i v případě rezistence choroby na jinou terapii a jsou známy údaje prokazující účinek u definované skupiny pacientů neodpovídající na dostupnou terapii. § 40 odst. 2 písm. c) obsahuje specifické případy, kdy může léčivý přípravek získat status VILP. Např. nový VILP má již dočasně hrazenou alternativu stávající terapie je účinná jen u části pacientů, ale u jiné části pacientů není vhodná

Zastoupení jednotlivých terapeutických skupin v rámci VILP Zdroj: prezentace SÚKLu z 4.11.2015 Následující graf ukazuje …

VILP – stanovení maximální ceny Maximální cena výrobce VILP se stanovuje správním rozhodnutím vydaným SÚKLem ve správním řízení. Postup stanovení maximální ceny výrobce VILP je podobný jako u jiných léčivých přípravků. SÚKL stanoví maximální cenu výrobce ve výši (preference v uvedeném pořadí): průměru 3 nejnižších cen zjištěných ze 3 zemí referenčního koše (Specificky jen pro VILPy platí, že nelze-li zjistit 3 ceny, pak stačí průměr 2 nejnižších cen zjištěných ze 2 zemích referenčního koše.), ceny obsažené ve smlouvě se zdravotní pojišťovnou, ceny nejbližšího terapeuticky porovnatelného léčivého přípravku, která byla zjištěna v zemích referenčního koše nebo ČR. Jedná se o zjednodušení právní úpravy z didaktických důvodů.

VILP – stanovení úhrady Výši a podmínky úhrady VILP stanovuje SÚKL správním rozhodnutím vydaným ve správním řízení o stanovení úhrady. Rozlišuje se: 1. Dočasná úhrada - první dočasná úhrada (v délce trvání 24 měsíců) - druhá dočasná úhrada (v délce trvání nejvýše 12 měsíců) 2. Trvalá úhrada

VILP – dočasná úhrada Smyslem a účelem stanovení dočasné úhrady je prověřit terapeutické vlastnosti a nákladovost VILP v podmínkách klinické praxe, protože u těchto léčivých přípravků, jak praví jejich definice, není znám dostatek údajů o nákladové efektivitě nebo výsledcích léčby při použití v klinické praxi. První a druhá dočasná úhrada se stanovuje na žádost žadatele. Na náležitosti žádosti o dočasnou úhradu se použije § 39f odst. 1, 5 až 11 zákona č. 48/1997 Sb. přiměřeně. Mezi podmínkami úhrady VILP je vždy podání na specializovaném pracovišti (viz dále).

VILP – první dočasná úhrada Zásady pro stanovení první dočasné úhrady VILPů jsou upraveny v § 39d odst. 1 zákona č. 48/1997 Sb. takto: jde o přípravek, u kterého není znám dostatek údajů o nákladové efektivitě nebo výsledcích léčby při použití v klinické praxi, dostupné údaje odůvodňují dostatečně průkazně přínos přípravku pro léčbu vysoce závažného onemocnění, je dán veřejný zájem (§ 17 odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb.) je hrazen z veřejných prostředků alespoň ve 2 zemích referenčního koše, a splňuje ostatní podmínky pro stanovení úhrady. Veřejným zájmem je zájem na zajištění kvality a dostupnosti hrazených služeb, fungování systému zdravotnictví a jeho stability v rámci finančních možností systému veřejného zdravotního pojištění. (§ 17 odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb.)

VILP – dočasná úhrada Závazky žadatele dle § 39d odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb. Žadatel o dočasnou úhradu musí ve správním řízení prokázat, jakým způsobem během trvání dočasné úhrady zajistí: průběžné hodnocení terapie posuzovaným vysoce inovativním přípravkem, limitaci dopadu dočasné úhrady na finanční prostředky zdravotního pojištění, hodnocení nákladové efektivity, a hrazení nákladů na doléčení pacienta vysoce inovativním přípravkem po uplynutí doby, na kterou byla stanovena dočasná úhrada, až do převedení pacienta na jinou terapii. § 39d odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb.

VILP – dočasná úhrada Pokud žadatel v průběhu trvání první dočasné úhrady svůj závazek podle § 39d odst. 3 zákona č. 487/1997 Sb. poruší, SÚKL posuzovanému vysoce inovativnímu léčivému přípravku druhou dočasnou úhradu nepřizná. § 39d odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb.

VILP – podmínky stanovení úhrady Smlouva o sdílení rizik dle § 41 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Za účelem splnění závazků dle § 39d odst. 3 zákona může žadatel o dočasnou úhradu uzavřít se zdravotní pojišťovnou písemnou smlouvu o sdílení rizik upravující finanční podmínky léčby VILPem. Ve smlouvě mohou strany zejména upravit: limitaci celkových nákladů léčby VILP, poskytnutí slev z ceny VILP při nedodržení smluvních podmínek, vazbu úhrady na smluvně stanovenou míru účinnosti, výsledek léčby VILPem, nebo hrazení nákladů na doléčení pacienta po uplynutí doby, na kterou byla stanovena dočasná úhrada, nebude-li VILP dále hrazen, až do převedení pacienta na jinou terapii. § 41 odst. 2 vyhlášky č. 376/2011 Sb.

VILP – podmínka dočasné úhrady, specializované pracoviště Dočasná úhrada VILPu je vždy podmíněna podáním na specializovaném pracovišti. SÚKL vždy VILP v rozhodnutí o dočasné úhradě označí vykazovacím symbolem „S“, což znamená soustředění použití přípravku do specializovaného pracoviště (§ 39 odst. 3 vyhlášky). Zdravotní pojišťovna uzavírá se specializovaným pracovištěm s ohledem na veřejný zájem na hospodárném užití VILPů zvláštní smlouvu dle § 15 odst. 10 zákona č. 48/1997 Sb. Součástí zvláštní smlouvy musí být uvedení léčivého přípravku a uvedení pracoviště zdravotnického zařízení poskytovatele zdravotních služeb. Na základě této zvláštní smlouvy specializované pracoviště účtuje zdravotní pojišťovně VILP jako zvlášť účtovaný léčivý přípravek (ZULP). Toto upravuje § 39 vyhlášky č. 376/2011 Sb.

VILP – Zvláštní smlouva, předávání údajů Zvláštní smlouva uzavřená podle § 15 odst. 10 zákona č. 48/1997 Sb. mezi zdravotní pojišťovnou a specializovaným pracovištěm musí upravovat frekvenci a formu předávání údajů o léčbě VILPem. Předávané údaje slouží ke zhodnocení účinnosti léčby a k analýze nákladové efektivity VILPu. Specializované pracoviště předává na žádost údaje zdravotní pojišťovně, a v anonymizované podobě držiteli rozhodnutí o registraci VILPu - žadateli a odborným institucím. Rozsah předávaných údajů stanoví § 43 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Pojištěnec musí být před léčbou VILPem specializovaným pracovištěm náležitě poučen a informován. (§ 42 vyhlášky) § 43 Rozsah údajů předávaných zdravotním pojišťovnám a držiteli rozhodnutí o registraci vysoce inovativního přípravku Specializované pracoviště předává osobám podle § 39f odst. 2 zákona údaje podle § 42 odst. 1. Těmito údaji jsou vždy alespoň a) informace o pacientovi, a to věk, pohlaví, základní diagnóza, současný výskyt více nemocí, b) diagnostické údaje o průběhu a léčbě nemoci, c) informace o předchozí léčbě (operace, radioterapie, chemoterapie, hormonální, jiná), d) identifikační údaje specializovaného pracoviště, e) informace o léčbě vysoce inovativním přípravkem: 1. datum zahájení terapie, 2. název použitého vysoce inovativního přípravku a kód přidělený Ústavem, 3. vstupní hodnoty sledovaných parametrů v době zahájení terapie, 4. dávkování, změny v dávkování v průběhu terapie a důvody těchto změn, 5. nežádoucí účinky, jejich závažnost a zhodnocení jejich dopadu na pokračování léčby, 6. datum ukončení terapie, důvod ukončení, 7. způsob a období následného sledování po ukončení terapie.

Počty rozhodnutí SÚKLu o stanovení 1. dočasné úhrady Zdroj: prezentace SÚKLu z 4.11.2015 Následující graf uvádí počty rozhodnutí SÚKLu o stanovení 1. dočasné úhrady VILPu od roku 2008 do roku 2015

VILP – druhá dočasná úhrada Také druhá dočasná úhrada se stanoví na žádost žadatele správním rozhodnutím SÚKLu vydaným ve správním řízení. Doba trvání se stanovuje nejvýše na dalších 12 měsíců. Žádost musí být podána nejpozději 6 měsíců před uplynutím 1. dočasné úhrady. Žadatel musí k žádosti o druhou dočasnou úhradu předložit průběžné výsledky hodnocení nákladovosti a výsledků terapie VILPem z první dočasné úhrady. V případě, že žadatel v průběhu trvání první dočasné úhrady poruší závazek dle § 39d odst. 3 zákona, SÚKL přípravku druhou dočasnou úhradu nepřizná.

VILP – výše dočasné úhrady Výše dočasné úhrady se stanoví dle § 44 odst. 1 vyhlášky č. 376/2011 Sb. Podle tohoto ustanovení platí, že „Úhrada za balení vysoce inovativního léčivého přípravku se stanoví ve výši nejnižší zahraniční nebo české ceny výrobce tohoto přípravku v odpovídající síle a velikosti balení s možnou odchylkou podle § 8.“

VILP – Trvalá úhrada Po vyčerpání dočasné úhrady je přechod do trvalé úhrady jedinou možností stanovení úhrady SÚKLem. V ní se zachovává: podání na specializovaném pracovišti, vykazovací symbol „S“ v rozhodnutí SÚKLu. Výše trvalé úhrady léčivého přípravku se statusem VILP se stanoví dle § 44 vyhlášky č. 376/2011 Sb. VILP, který má stanovenu trvalou úhradu, podstupuje nejméně 1x za 5 let hloubkovou revizi úhrady. SÚKL provede v řízení z moci úřední anebo na žádost zdravotní pojišťovny zkrácenou revizi maximální ceny nebo úhrady v případě, že předpokládaná úspora prostředků zdravotního pojištění je v případě VILPu vyšší než 5 000 000 Kč ročně.

Děkuji za pozornost Ministerstvo zdravotnictví Palackého náměstí 4 128 01 Praha 2 e-mail: mzcr@mzcr.cz tel.: +420 224 972 611