FARMAKOEKONOMIKA základní pojmy a aplikace

osnova Co je to farmakoekonomika ? Kolik nás která nemoc stojí ? Co je to hodnota léku ? Jak využít farmakoekonomiku v procesu stanovení cen a úhrad ?

Možnosti a limity financování zdravotnictví – tzv. „health gap“ Rozvoj technologií Náklady „health gap“ Dostupné zdroje čas

Meziroční růst nákladů na léky a zdravotních výdajů 1998 - 2003 OECD Health Data, June 2005

Příčiny růstu zdravotních nákladů Demografická situace = stárnutí populace Nové technologie/inovace Vyšší informovanost pacientů Nezdravý životní styl = civilizační nemoci Rostoucí požadavky na kvalitu života Vyšší dostupnost zdravotní péče nabídka stimuluje poptávku Podle G. Kobelt 2002

Základní vyjádření HODNOTY ve zdravotnictví … o čem je farmakoekonomika? HODNOTA CENA UŽITEK = Nehledáme hodnotu léku, ale celé terapeutické intervence Vždy pro určité onemocnění a skupinu pacientů!

NÁKLADY VÝSLEDKY náklady na hospitalizaci, ambulantní léčbu, dopravu cena léku, náklady na jeho podání náklady na hospitalizaci, ambulantní léčbu, dopravu náklady na léčbu nežádoucích účinků VÝSLEDKY prodloužení života zlepšení kvality života prodloužení remise, doby do progrese lepší compliance, zjednodušení režimu

FARMAKOEKONOMIKA = komplexní posouzení dopadu léku na zdravotní systém z pohledu: klinického ekonomického humanistického (kvalita života)

Farmakoekonomika: záleží na úhlu pohledu Pacient -pocit zdraví -kvalita života -spoluúčast -spokojenost s léčebným procesem Plátce (ZP) -úspěšnost léčby -náklady/ceny -klientovo vnímání hodnot Zaměstnavatel/ společnost -úspěšnost terapie -délka prac. neschop. -produktivita Lékař/zdrav. zařízení -úspěšnost léčby -profitabilita

Diagram vztahu ceny/výsledku Analyzovat, zda vyšší cena je vyvážena vyšší účinností (ICER) nižší cena vyšší cena Není co řešit: Zamítnout A B vyšší účinnost nižší účinnost WTP Není co řešit: Přijmout = dominantní Možno analyzovat, ale kdo bude chtít méně účinný lék? 0..výchozí bod, alternativa Směrnice přímky určuje ICER

Incremental Cost-Effectiveness Ratio nárůst nákladů = (náklady programu A) - (náklady programu B) nárůst účinnosti = (účinnost programu A) - (účinnost programu B) ICER (např. Kč za zachráněný život či za zkrácení pracovní neschopnosti) může být užíván pro rozhodování ve zdravotnictví. Vybírá se program s nejnižším ICER.

Nákladová efektivita: modelová situace – prevence CMP cena počet CMP cena/ léčba pro 100 pts zabráněných 1 zabr. CMP Lék A $10,000 10 $1000 Lék B $60,000 50 $1200 60,000 – 10,000 přírůstková CE analýza: = 1250 $ / zabránění 1 CMP navíc oproti léku A 50 – 10

Nákladová efektivita temozolomidu u glioblastoma multiforme Náklady vs přežití: temozolomid versus procarbazin, lomustin plus vincristin (náklady z roku 2001, Finsko) Martikainen JA et al., 2005

Nákladová efektivita temozolomidu u glioblastoma multiforme Náklady vs PFS: temozolomid versus procarbazin, lomustin plus vincristin (náklady z roku 2001, Finsko) Martikainen JA et al., 2005

Nákladová efektivita temozolomidu u glioblastoma multiforme Náklady vs QALY: temozolomid versus procarbazin, lomustin plus vincristin (náklady z roku 2001, Finsko) Martikainen JA et al., 2005

Nákladová efektivita temozolomidu u glioblastoma multiforme temozolomid (TMZ) versus procarbazin, lomustin plus vincristin (PCV) (per 1000 simulací; náklady z roku 2001, Finsko) Martikainen JA et al., 2005

Nákladová efektivita temozolomidu u glioblastoma multiforme Pravděpodobnost nákladové efektivity: temozolomid versus procarbazin, lomustin plus vincristin ve vztahu k jednotlivým endpointům (náklady z roku 2001, Finsko) Martikainen JA et al., 2005

Stanovení nákladové efektivity metodou CEA vyžaduje vždy komparátor Neexistuje absolutní nákladová efektivita !

Klinický, outcomes a FE výzkum Klinický výzkum Outcomes research Farmako-ekonomika Cíle studií Efficacy Effectiveness Efficiency Preferovaný design RCT Observační a kohortové studie FE studie Sledované parametry Často krátkodobé markery Širší údaje PRO Náklady a přínosy Časový horizont Krátkodobé Dlouhodobé Dlouhodobé až celoživotní Zdroje dat Umělé podmínky Běžná klinická praxe Běžná klinické praxe Podle Rychlík 2002

Jak měřit „outcomes“ nemoc indikátor Klinický outcome Humanistický outcome Ekonomický outcome Hypertenze TK Ren. selhání CMP IM KV úmrtí QOL cena/ mmHg TK Cena/ Zabránění příhody Zachráněný život Dyslipidémie LDL IM CMP KV úmrtí cena/ pokles LDL Cena/zabránění IM Diabetes HbA1C Fg PPHg Mikro+Makro vaskul.Komp Úmrtí Cost/pokles HbA1C Cost/zabránění příhody Osteoporóza BMD OP fraktura Cena/zabránění OP zlomeniny Asthma FEV, PEF Exacerbace Úmrtí Cost/den bez příznaků

Typy FE analýz typ analýzy výstup studie nákladovosti – cost of illnes náklady na terapii (např. na pacienta a rok, populaci pacientů s dg., aj.) CCA – cost-consequence analysis prosté a oddělené vyčíslení nákladů a definování přínosů CMA – cost-minimization analysis stejná účinnost rozdílných postupů, srovnání nákladů CBA – cost-benefit analysis jak vstupy, tak výstupy musí být vyjádřeny ve finančních jednotkách CEA – cost-effectivenes analysis cena/zachráněný život cena/klinickou jednotku (TK, BMD, LDL, ….) CUA – cost-utility analysis vyjadřuje preference pacienta cena/QALY BIA – budget impact analýza vyjadřuje změnu celkových nákladů po zavedení nové terapie oproti stávajícímu standardu

Kolik nás co stojí ?

Náklady (costs) Nepřímé Přímé Nehmotné Medicínské Nemedicínské Léky, materiál Hospitalizace Ambulantní péče Mzdové náklady Spoluúčast Nemedicínské Přeprava „Hotelové služby“ Nepřímé Prac. neschopnost ztráta produktivity Invalidizace Předčasné úmrtí Čerpání sociální péče Nehmotné Obtížně vyjádřitelné Bolest, strádání

Odhad nákladů na vybrané diagnózy v USA v roce 2000 (v USD) Nádory 107 miliard Alzheimerova nemoc 100 miliard Diabetes 98,2 miliard Ischemická choroba srdeční 95,6 miliard Deprese 83,1 miliard Osteoartróza 54,6 miliard Cévní mozková příhoda 43,3 miliard Hypertenze 31,7 miliard Schizofrenie 23 miliard zdroj: PhRMA 2000

Čerpání zdrojů zdravotní péče v průběhu 1 roku typ zdroje pro diagnózu OLA přidružená onemocnění celkem hospitalizace na standardním lůžku (dnů/rok) 10,4 1,4 11,8 hospitalizace na JIP 2,3 0,3 2,6 návštěvy LSPP (krát/rok) 7,8 8,1 návštěvy TRN 15,6 návštěvy ostatní specializace 4,8 lázeňská péče 6,2

Struktura nepřímých nákladů u pacientů s OLA za 1 rok sociální dávky + zdravotní pojištění 82 881 Kč nemocenské dávky 19 767 Kč ztráta produktivity 97 050 Kč CELKEM 199 698 Kč

Struktura nákladů na pacienta s OLA v ČR za 1 rok přímé náklady na OLA (hospitalizace, ambulantní péče) 83 764 Kč medikace pro OLA 40 820 Kč medikace pro přidružená onemocnění 6 205 Kč přímé náklady celkem 130 789 Kč nepřímé náklady 199 698 Kč CELKEM 330 487 Kč

hodnota léku ≠ cena léku

Struktura nákladů na capecitabin v ČR na 1 pacienta Jirásková, Doležal – ISPOR 2006, Kodaň

Náklady na léčbu osteoartrózy v ČR Meloxikam 7,5 mg/den Diklofenak (100 mg SR/den), piroxikam (20 mg/den) ………4 týdenní léčba Studie MELISSA a SELECT – meloxikam méně GIT komplikací FE analýza těchto komplikací Modelování Dopad na náklady

Náklady na GIT komplikace

Průměrná délka hospitalizace

Náklady na 1 pacienta a měsíc

Jak pomocí farmakoekonomiky rozhodovat ?

Úrovně farmakoekonomického hodnocení Státní správa – cenotvorba, kategorizace 4. překážka Plátci zdravotní péče – zdravotní pojišťovny Zdravotnická zařízení – nemocnice pozitivní lékové listy, hromadné nákupy, komise účelné farmakoterapie Jednotlivý poskytovatel – lékař – alokace omezeného rozpočtu Pacient – volba léku s nejmenším doplatkem

Překážky vstupu na trh Rozuměj: Překážky vstupu do systému úhrad VYUŽITELNOST NÁKLADOVÁ EFEKTIVITA BEZPEČNOST It is without question that the advent of the Uniform Formulary has brought many new challenges to the MTF P&T Committee. But with all the change, the MTF Formulary decision-making process remains constant. For a new agent to be added to an MTF formulary, it must first successfully clear the clinical-effectiveness hurdles of safety, efficacy, and quality. To clear the fourth hurdle, the new agent must have a favorable economic profile compared with existing treatments. And finally, the new agent must be affordable. Often an agent can clear the first four, but get dq’d on the fifth hurdle. Our topic today, Budget Impact Analysis, addresses the fifth hurdle affordability ÚČINNOST KVALITA

Země uplatňující tzv. „4. překážku“ Austrálie Povinné pro nové léky od 1993 Nový Zéland Kanada (BC, Ont.) Povinné pro nové léky od 1995/6 Dánsko Může být požadováno (1997) nebo dobrovolně Francie Možnost vyžádat si od 1997 Finsko Povinné pro nové léky od 1998 UK Pravomoci NICE od roku 1999 Itálie Možnost vyžádat si od 1998 Švédsko Povinné od roku 2002 – perspektiva společnosti Norsko Povinné pro nové léky od 2002 Holandsko Povinné pro nové léky od 2003 Německo Povinná analýza typu cost-benefit od 1.4.2007

Rozhodovací proces – základní faktory ekonomická výhodnost – cena/rok získaného života, cena/QALY dopad na zdravotní rozpočet – tzv. budget impact naléhavost onemocnění – prevalence, incidence, morbidita, mortalita dostupnost alternativní terapie zdravotní stav a kvalita života na počátku terapie a špatná prognóza mediální tlak veřejnosti a pacientských organizací lobbing výrobců, profesních organizací a zájmových skupin principy rovnosti a solidarity; politická rozhodnutí, fáze volebního cyklu

Jak měřit kvalitu života ? „teploměr kvality života“ Dokonalý pocit zdraví 100 90 80 Volba pacienta např. 0.65 70 60 50 40 30 20 10 Úmrtí VAS - Standard Gamble (SG) - Time Trade-off (TTO)

Dva postupy s rozdílnou očekávanou délkou a kvalitou života Kvalita života Který postup upřednostnit? - Zelená varianta s očekávaným prodloužením života? - Červená varianta se zlepšením kvality života? Úplné zdraví = 1 0.5 Smrt= 0 1 5 10 Čas (roky) Ilavská, Tomek 2006: Farmakoekonomické posouzení léčby diabetologii

QALYs - zelená křivka Kvalita života Plocha pod křivkou představující očekávané prodloužení života Úplné zdraví = 1 0.5 7.75 QALY Smrt = 0 1 5 10 Čas (roky) Ilavská, Tomek 2006: Farmakoekonomické posouzení léčby diabetologii

QALYs - červená křivka 6.75 QALY Kvalita života Úplné zdraví = 1 0.5 6.75 QALY Smrt= 0 1 5 10 Čas (roky) Ilavská, Tomek 2006: Farmakoekonomické posouzení léčby diabetologii

Porovnání postupů V tomto případě je zelená varianta vhodnější, neboť prodloužení života představuje vyšší hodnotu QALY než snížení kvality života v červené variantě: 7.75 QALY > 6.75 QALY Problém: Ztotožní se s tímto závěrem diabetik, kterého nutíme k dietě a k intenzifikovanému režimu? Ilavská, Tomek 2006: Farmakoekonomické posouzení léčby diabetologii

QALYs u diabetiků QALY Plné zdraví 1.0 Diabetik bez komplikací 0.814 0.734 Diabetik s poškozením zraku 0.68 0.49 Diabetik s nízkou amputací DK Hemodialyzovaný diabetik 0.0 Smrt Ilavská, Tomek 2006: Farmakoekonomické posouzení léčby diabetologii, podle: Clarke P et al (2002) Med Decision Making, 22 (4) (UKDPS 62), Teng TO et al (2000) Med Care, 38 (6)

Kvalita života u OP fraktur Zdravotní stav 50 – 64 let 65 – 74 let 75 + let Bez fraktur „pocit zdraví“ 0,90 0,79 0,63 Fraktura femuru 0,70 0,59 0,43 Vertebrální fraktura 0,81 0,71 0,57 Fraktura zápěstí 0,86 0,75 0,60 Stav po fraktuře femuru 0,80 0,69 0,53 Jonsson 1996

„Hitparáda QALY“ WTP – hranice ochoty platit: Testování cholesterolu + dietní opatření………….220 GBP/QALY Neurochirurgie při úrazech hlavy……………….….240 Doporučení přestat kouřit od GP…………………..270 Antihypertenziva k prevenci CMP…………………940 Endoprotéza kyčelního kloubu…………………….1.180 CABG při těžké AP………….........………………...2.090 Transplantace ledvin………………………………..4.710 Farmakoterapie dyslipidémie – sek. prevence……cca 5.000 Screening pro CA prsu……………………………..5.780 Transplantace srdce………………………………..7.840 Domácí hemodialýza……………………………….17.260 Farmakoterapie dyslipidémie – prim. prevence……cca 20.000 Nemocniční hemodialýza…………………………..21.970 EPO pro anémii při hemodialýze………………….54.380 Neurochirurgie pro maligní intrakran. tumory…..107.780 WTP – hranice ochoty platit: USA…………………. 80.000 USD/QALY NICE………………… 30.000 GBP /QALY Austrálie…………….. 51.000 USD/QALY Kanada……………… 83.900 USD/QALY Polsko........................17.500 USD/QALY ??? Česká Republika

Odhad WTP/QALY dle HDP .....33.900 USD/DALY ČR: HDP/hlavu...2004 ...271.161 Kč = 11.300 USD .....33.900 USD/DALY Eichler...ViH 2004

pravděpodobnost odmítnutí nové technologie na základě ICER 25-35.000 GBP/QALY “kouřová clona” (smudge) 5-15.000 GBP/QALY Rawlins ... BMJ 2004

Existuje vůle/odvaha vyhodit některé způsoby léčby z kola ven ? Maynard 2004

Orphan drugs drahé léky pro vzácná onemocnění takto hodnoceno až 5.000 diagnóz ! do nedávné doby nebyla spec. terapie nákladný vývoj x omezená cílová skupina/zisk monopolní postavení výrobce/atyp. trh velké politické téma dříve nebyly FE hodnoceny ↑ počet ......... ↑ potřeba ekonomického zhodnocení ↑ nákladů -  zdroje na jiné dg. (UK) “opportunity cost”

Výskyt a náklady na OD

Orphan drugs – příklady UK Terapie Choroba Náklady /pacient /rok Cena/ QALY Počet pacientů imiglucerasa Gaucher 90.000 GBP 400.000 250 agalsidasa Fabry 119.000 252.000 150 laronidasa Mukopoly-sacharid. 450.000 ? >450.000 100 Burls ... BMJ 2005

Rozpor mezi nákladovou efektivitou a hodnotami společnosti Drummond 2007

jak určit WTP plátce pro ČR ? ESRD vs. hemodialýza vs. transplantace ledvin náklady na 1 rok očekávaná doba života /standardizovaná mortality (HRQoL)

Cena/LYG v ČR ...inkrementální analýza (ICER) Bez hemodialýzy 0,637 let ..................333 EUR S hemodialýzou 3,547 let...................123.584 EUR ICER – 42.404 EUR / rok získaného života

Více otázek než odpovědí FE rozhodovací proces ↑ racionalizace zdrojů vs. Princip rovnosti “equity – efficiency trade-off” Jak jsou v ČR v rozhodovacím procesu akceptované farmakoekonomické principy ? Kde leží hranice ochoty platit za získaný QALY v ČR ? Kdy bude povinné předkládat farmakoekonomické analýzy v podmínkách ČR při vstupu nové molekuly/zásadní změny úhrady ? Budou akceptovány také nepřímé náklady ?

uplatnění FE v ČR cost of illness studie v ČR počítání nákladů na různé nemoci – krátkodobých, komplikací epidemiologická charakteristika renemocných s různými diagnózami modelování...Markovovy modely, rozhodovací stromy projekce různých léčebných a preventivních postupů v dlouhodobém výhledu

Náklady do nových technologií musíme posuzovat jako investice Přijmeme drahý lék bez pozitivního dopadu na systém Odmítneme nový lék, který bude mít pozitivní dopad nebo bude šetřit náklady systému Hodnocení nákladové efektivity HTA

DOSUD……. nebyla systematickou součástí rozhodovacích procesů vykládána účelově a bez pravidel převažovala „drug budget silo mentality“, horizont max. 1 roku; nebyl zájem o transparentní pravidla; chyběla metodika a legislativní zakotvení Na léky pohlíženo odděleně (snadno se počítají) MNOHDY – efekt černé skřínky – rozhodnutí nebyla podložena a komentována

§ 39b Zásady stanovení nebo změn výše a podmínek úhrady léčivých přípravků Kriteria hodnocení terapeutická účinnost a bezpečnost závažnost onemocnění nákladová efektivita – náklady a přínosy na jednoho pojištěnce a celkové náklady na zdravotní péči hrazenou ze zdravotního pojištění veřejný zájem vhodnost cesty podání, formy, síly obvyklé dávkování nezbytná délka léčby míra součinnosti osoby, které je podáván jeho nahraditelnost jiným léčivem předpokládaný dopad úhrady na finanční prostředky zdravotního pojištění doporučené postupy odborných institucí a odborníků, a to vždy z hlediska nákladové efektivity a s ohledem na dopad na finanční prostředky

Nová legislativa pro cenotvorbu a kategorizaci v ČR výhody spojení centotvorby a úhrad principy nákladové efektivity přezkoumatelnost procesu zachování referenčních skupin nevýhody koncentrace na SÚKL (+ registrace, klinické studie, farmakovigilance) slabý vliv odborných společností složitost procesu (správní řízení) ? transparence ?

„Nestydíš se brát takhle drahé léky, když ti není dobře ?“

Tyto drahé léky vám můžeme nasadit jen za podmínky, že nebudete žít dlouho.