REALITA HEMATOLOGICKÝCH NÁDORŮ A DALŠÍCH ONEMOCNĚNÍ KRVE V ČR Doc. MUDr. Jaroslav Čermák, CSc. Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha

Během posledních 25 let : zásadní změna v léčbě nádorových a dalších onemocnění krvetvorby v důsledku zavedení nových léčebných postupů (transplantace) a nových léčiv (biologická léčba).

Nádorová onemocnění krvetvorby : dosažení dlouhodobé remise – vyléčení choroby – prodloužení života. Další onemocnění krvetvorby : snížení počtu komplikací, výrazné zvýšení kvality života - prodloužení života.

Délka přežití nemocných s chronickou myeloidní leukemií (CML) a maligními lymfomy (NHL) srovnání mezi roky 1990 - 2014 Délka přežití (roky)

Nádorová onemocnění krvetvorby : záleží na včasném zahájení léčby. Chronická fáze Akcelerovaná či blastická fáze Chronická myeloidní leukémie Včasná a správná diagnostika je nedílnou součástí úspěšné léčby.

Biologické léky = nákladné = Nové léky : Biologické léky = nákladné = centrové léky ? Co to je ?

Co jsou biologické léky : Působí často na molekulární úrovni – cíleně postihují přestavby genů, které jsou zodpovědné za onemocnění, či zabraňují mechanismu jejich účinku na další geny v buňce, či cíleně poškozují nádorové buňky. Dodávají chybějící látky vzniklé genetickým defektem (vrozené poruchy krvetvorby)

Proč jsou biologické léky nákladné : nákladný výzkum a vývoj – nutno nalézt přesně požadované místo léčebného zásahu na molekulárně biologické úrovni. nákladná a vysoce specializovaná příprava nutný zisk pro financování dalšího vývoje

Co to jsou centrové léky : - vesměs vysoce nákladná léčiva, jejichž indikace a kontrola léčebného účinku vyžaduje speciální a nákladné diagnostické metody (většinou molekulárně genetická vyšetření), někdy jsou i speciální nároky na aplikaci léků. vzhledem k tomu, že se většinou jedná o omezený počet nemocných s danou dg., je léčba směřována do léčebných center ( vesměs fakultní pracoviště ), která mají na tuto léčbu zvláštní smlouvu s plátci zdravotního pojištění a která mají náležité vybavení pro speciální diagnostiku a léčbu.

Jaká je úloha odborné společnosti : Odborná společnost má v procesu kategorizace a úhrady léčiv roli nezávislého poradního subjektu, který by měl: Posoudit indikací daného přípravku v rámci SPC a indikací mimo preskripční omezení Na základě dat z reálné praxe ( z registrů jednotlivých chorob v ČR ) stanovit kvalifikovaný odhad , jenž se týká počtu nemocných, kteří z léčby daným přípravkem mohou jednoznačně profitovat a trendu nárůstu počtu nemocných Posoudit a navrhnout podmínky pro diagnostiku a léčbu

Jaká je úloha odborné společnosti : Stanovisko odborné společnosti má charakter doporučení pro SUKL, zdravotní pojišťovny a MZd . Odborná společnost je zodpovědná za odbornou úroveň diagnostiky a léčby tak, aby byla v souladu s aktuálními mezinárodními doporučenými léčebnými postupy.