Inovace v léčbě Tomáš Doležal Institut pro zdravotní ekonomiku a technology assessment

OSNOVA proces vzniku inovací v medicíně - výzkum a vývoj pohled na moderní lékařské technologie přínosy inovací v současné medicíně proces vstupu inovací na trh a do systému hrazené péče medicínské a ekonomické posuzování medicínských technologií - přínosy a náklady systém hodnocení medicínských technologií (HTA) - ve světě a v ČR role pacientských/občanských organizací v procesu rozhodování o úhradě - zahraniční pohled a situace v ČR

3 Pokles mortality na ochorenia Inovativní léky prodlužují lidský život Hypertenzia (21%) Emfyzém Ischemická choroba srdca Vredy žalúdka a dvanástnika Ateroskleróza Reumatické ochorenia srdca (57%) (62%) (72%) (74%) (83%) Anti- hypertenzíva Diuretiká Protizápalové lieky Broncho- dilatanciá ACE inhibítory Betablokátory Nitráty H 2 blokátory Inhibítory protónovej pumpy Antibiotiká ACE inhibítory Betablokátory Nitráty Statíny Zdroj: PhRMA Ochorenie Liečba Priemerná dľžka života v SR podľa údajov OECD: 71,2 rokov v r.1989 a 74 rokov v r.2005

VÝVOJ NOVÉHO LÉKU velká investice / velké riziko – nový lék = 850 mil USD, 7-10 let, 1: v roce 2002 investováno do výzkumu nových léků…….32 mld USD mnoho léků staženo z trhu – mibefradil, tolcapon, cerivastatin

ROSTOUCÍ INVESTICE DO VÝZKUMU

ZA POSLEDNÍCH 10 LET V PRŮMĚRU 32 NOVÝCH MOLEKUL (NCE) ROČNĚ

NÁKLADY NA JEDNTLIVÉ FÁZE VÝVOJE LÉKU

JEN 3 Z 10 NOVÝCH LÉKŮ UVEDENÝCH NA TRH VZDĚLÁ VÍCE NEŽ BYLO VLOŽENO

P OTŘEBUJEME STÁLE NOVÉ LÉKY

Struktura nákladů na vývoj léku

Farmaceutický priemysel versus iný priemysel % investícií do R&D z investíciíz tržieb Farmaceutický a biotechnologický priemysel 19,315,9 Technológie, hardware a servis 17,68,6 Automobilový priemysel 16,64,1 Elektronický a elektrický priemysel 7,44,4 PC software a servis 7,39,8 Chemický priemysel 4,73,1 Kozmický a obranný priemysel 4,44,8 Produkty voľného času 3,96,5 Telekomunikácie 2,01,6 Ťažobný priemysel 1,30, EFPIA, The Pharmaceutical Industry in Figures, 2008 R&D náklady ako % ročného obratu

I NOVATIVNÍ PRŮMYSL V ČR Studie Ernst & Young 2010: – Podíl výdajů členských společností AIFP na vědu a výzkum je téměř 8krát vyšší, než je průměrný podíl těchto výdajů v celé České republice, a významně převyšuje i tradiční průmyslové sektory, jako např. automobilový průmysl – Členské firmy AIFP zaměstnávají 30krát více zaměstnanců ve vědě a výzkumu, než je průměr ČR – V roce 2009 náklady na vývoj v ČR = 1,2 mld. Kč – Na poplatcích SÚKLu v roce 2009 =156 mil. Kč

NEJISTOTA VE VÝVOJI NOVÝCH LÉKŮ Mezi lety muselo být ukončeno ve fázi III/při registraci 83 projektů (NCE)

Co je to patent? Patent je zákonně doložené právo, které chrání nově vyvinutý výrobek v definovaném časovém období proti kopírování a výrobě jinými subjekty. V USA a EU je trvání patentové ochrany nového léku 20 let. V tomto období lze prodat patentová práva. Po vypršení patentu má kdokoliv právo vyrábět stejný výrobek. Originální lék Generický lék 20 let

NEKONČÍ TO REGISTRACÍ….

OSNOVA Historie Obecné principy Vývoj ve světě Současný standard metodiky Situace v ČR

M OŽNOSTI A LIMITY FINANCOVÁNÍ ZDRAVOTNICTVÍ – TZV. „ HEALTH GAP “ Náklady čas Dostupné zdroje Rozvoj technologií „health gap“

VÝDAJE NA ZDRAVOTNICTVÍ V ČR ROSTOU …A JEŠTĚ POROSTOU 20

VEŘEJNÉ VÝDAJE NA ZDRAVOTNICTVÍ

P ŘÍČINY RŮSTU ZDRAVOTNÍCH NÁKLADŮ Demografická situace = stárnutí populace Nové technologie/inovace Vyšší informovanost pacientů Nezdravý životní styl = civilizační nemoci Rostoucí požadavky na kvalitu života Vyšší dostupnost zdravotní péče – nabídka stimuluje poptávku Podle G. Kobelt 2002

PODÍL ZDRAVOTNÍCH VÝDAJŮ K HDP (OECD)

Celkové výdaje na zdravotnictví

V ČR je stále nízká spoluúčast

P ŘÍMÉ PLATBY PACIENTŮ POROSTOU V současnosti je spoluúčast velmi nízká ve srovnání se zeměmi v EU (pohybuje se kolem 30%)

je to otázka priorit... zdravotnické rozpočty jsou vždy omezené nebudeme mít na všechny léky je třeba uvést v život metodiku, která pozná ty, které mají pro společnost největší hodnotu („value“)

NÁKLADY DO NOVÝCH TECHNOLOGIÍ MUSÍME POSUZOVAT JAKO INVESTICE Hodnocení nákladové efektivity HTA Přijmeme drahý lék bez pozitivního dopadu na systém Odmítneme nový lék, který bude mít pozitivní dopad nebo bude šetřit náklady systému

T EORIE OPTIMÁLNÍ ALOKACE ZDROJŮ Tzv. Paretovo zdokonalení: Je to takové přerozdělení zdrojů, kdy alespoň jeden člověk je na tom lépe než původně, aniž by kdokoli jiný na toto doplatil. Tzv. potenciální Paretovo zdokonalení (Kaldor-Hicksův princip: Přerozdělení zdrojů, které pro určité jedince přinese zlepšení a pro jiné zhoršení se může prezentovat jako zlepšení, pokud hodnota zlepšení je vyšší než hodnota ztráty. Jinými slovy, když ztráta na jedné straně muže být kompenzována vyšší hodnotou na straně druhé, pokud je přenos možný. máme omezené zdroje a je třeba je optimálně rozdělit NE – „všechno všem“ NE – „zdroje tu jsou“ Farmakoekonomika – umí poradit, kam vložit finanční prostředky

DEFINICE Farmakoekonomika aplikuje ekonomické principy do oblasti používání léků, zdravotních služeb a programů. Dává do vztahu náklady (vstupy) a dosažený efekt - outcomes (výstupy)……..C/E Outcomes research poskytuje širší pohled na sledování účinnosti léčebných/preventivních programů effect – efficacy - effectivenes

F ARMAKOEKONOMIE A LÉKOVÁ POLITIKA Cíle lékové politiky: Zajistit dostupnost kvalitních, účinných a bezpečných léčiv pro ty pacienty, které je potřebují, za přijatelnou cenu. Cíle farmakoekonomiky: Předkládat relevantní informace pro rozhodování o ekonomicky a medicínsky nejvhodnějším způsobu terapie.

K AM JE TŘEBA NEJVÍCE INVESTOVAT ? nevíme, ale jinde vědí.....(Švédsko) nemocDALY% ICHS ,7 Deprese ,9 CMP ,9 Demence ,3 Karcinom prsu ,1 Astma, CHOPN ,8 Psychózy ,6 Onemocnění zad a páteře ,3 Respirační infekce ,1 Gynekologické malignity ,0 Swedish Burden of Disease Study 2005

Poměr nákladů/přínosů– náklady/rok získaného života, QALY Dopad na zdravotní rozpočet – omezené finance Naléhavost onemocnění – prevalence, incidence, morbidita, mortalita Dostupnost alternativní terapie Zdravotní stav a kvalita života na počátku terapie a špatná prognóza Mediální tlak veřejnosti a pacientských organizací Lobbing výrobců, profesních organizací a zájmových skupin Principy rovnosti a solidarity; politická rozhodnutí, fáze volebního cyklu R OZHODOVACÍ PROCES VE ZDRAVOTNICTVÍ – ZÁKLADNÍ VLIVY A UMÍME JE ROZPOZNAT ? Transparentní, vyčíslitelné

klinický účinnost bezpečnost ovlivnění průběhu nemoci ekonomický analýza nákladů cena nemoci (COI) BIA CMA CBA CEA CUA humanistický HRQL spokojenost pac. vliv na preference pac. funkční statut HTA (léky, postupy, etc)…pohled INTEGRACE POHLEDU NA STEJNÝ PROBLÉM

Z ÁKLADNÍ VYJÁDŘENÍ HODNOTY VE ZDRAVOTNICTVÍ... O ČEM JE FARMAKOEKONOMIKA ? VALUE Cost Outcome =

FARMAKOEKONOMIKA = komplexní posouzení dopadu léku na zdravotní systém z pohledu: klinického ekonomického humanistického (kvalita života)

Pacient - pocit zdraví -kvalita života -spoluúčast -spokojenost s léčebným procesem Lékař/zdrav. zařízení -úspěšnost léčby -profitabilita Plátce (ZP) -úspěšnost léčby -náklady/ceny -klientovo vnímání hodnot Zaměstnavatel/společnost - úspěšnost terapie -délka prac. neschop. -produktivita Farmakoekonomika: záleží na úhlu pohledu Farmakoekonomika:

Ú ROVNĚ FARMAKOEKONOMICKÉHO HODNOCENÍ Státní správa – cenotvorba, kategorizace 4. překážka Plátci zdravotní péče – zdravotní pojišťovny Zdravotnická zařízení – nemocnice pozitivní lékové listy, hromadné nákupy, komise účelné farmakoterapie Jednotlivý poskytovatel – lékař – alokace omezeného rozpočtu Pacient – volba léku s nejmenším doplatkem

PODÍL LÉKŮ NA CELKOVÝCH VÝDAJÍCH OECD 2008

LÉKY VS. OSTATNÍ VÝDAJE VE ZDRAVOTNICTVÍ Náklady na léky a jejich spotřebu je třeba posuzovat v komplexu celého financování zdravotní péče Léky jsou dnes nejvíce regulovaný segment – Vs. Zdravotnické prostředky (materiál, „devices“) – Vs. Přístroje („roboti“, MRI, CT, „Cyber Knife“) – Vs. Investice (výstavba nových oddělení, center) V žádném segmentu se tak přísně neposuzují ceny (ve srovnání se zahraničím, ve srovnání s podobnými produkty)

P RŮMĚRNÉ ROČNÍ TEMPO RŮSTU NÁKLADŮ ČSÚ 2010 – Analýza výdajů na zdravotnictví

R EGULAČNÍ NÁSTROJE LÉKOVÉ POLITIKY V ČR Mezinárodní reference – Ex-factory prices/maximální ceny (koš zemí) – Výše úhrady (nejnižší EU cena) Referenční skupiny (>300 skupin) Nákladová efektivita a dopad na rozpočet Regulace preskripce – Omezení indikací/skupin pacientů – Omezení na odbornosti Lékové limity – pro PL, ambulantní specialisty, nemocnice, apod. Nákladné léky jen v centrech a pro omezený počet pacientů ročně

N EROVNOSTI V PŘÍSTUPU K MODERNÍ LÉČBĚ G. Kobelt, Stockholm, December 3, 2009

MŮŽEME SKUTEČNĚ UŠETŘIT NA LÉCÍCH ? Nové (inovativní, originální) léky – Jsou přísně regulovány na vstupu (nejnižší EU cena, dlouhá délka řízení, > 1 rok) – Jejich dostupnost je relativně nízká Generika – Jejich podíl je v ČR poměrně vysoký – Lze urychlit jejich vstup na trh (novela zákona 48) – Zvýšit tlak na jejich ceny/úhrady (tendry, aukce, pozitivní listy)

STRUKTURA ZDRAVOTNÍCH VÝDAJŮ

D EFINICE HTA Multidisciplinární proces, který shromažďuje a hodnotí informace o – medicínských, – sociálních, – ekonomických – a etických dopadech používání medicínských technologií. Hodnocení je prováděno systematickým, transparentním a nezkresleným způsobem s cílem připravit informace pro zdravotní politiku, která je účinná, bezpečná, orientovaná na pacienta a poskytuje nejvyšší možnou hodnotu (value).

VÝCHODISKA HTA Principy HTA vychází z předpokladu omezenosti veřejných/soukromých výdajů na zdravotní péči Cílem je maximalizace užitku/zdraví v rámci omezeného rozpočtu Prostředky musí jít tam, kde je generována největší produkce „zdraví“ (QALY, LYG) Každý systém má hranici ochoty platit, i když si to nepřiznává V potaz jsou brány i otázky rovného přístupu, solidarity a dopadu na rozpočet

CO NÁM MŮŽE HTA PŘINÉST? zvýšení efektivity vynakládaných finančních prostředků omezení financování technologií s malým nebo žádných zdravotním užitkem a generování úspory v takových kapitolách zvýšení dostupnosti skutečně inovativních a hodnotných technologií zvýšení spravedlnosti v rozdělování finančních zdrojů zvýšení transparentnosti rozhodovacího procesu a finančních toků narovnání některých nerovností ve financování technologií vyšší dostupnost údajů o kvalitě a výsledcích zdravotní péče

HTA ZNAMENÁ ŠIROKÝ POHLED HTA Kvalita péče Standardy Inovace Etické aspekty EBM Sociální dopady Preference pacienta Outcomes research

P RINCIPY HTA NEJSOU POUŽÍVÁNY TÉMĚŘ VŮBEC Jen v rámci řízení o úhradě léčivých přípravků jsou principy HTA částečně využívány (CE + BIA) V ostatních segmentech takové posuzování neprobíhá – Vs. Zdravotnické prostředky (materiál, „devices“) – Vs. Přístroje („roboti“, MRI, CT, „Cyber Knife“) – Vs. Investice (výstavba nových oddělení, center) – Vs. Rozsah ambulantní péče (síť, počet kontaktů) V žádném segmentu než v lécích se neposuzují ceny/náklady (ve srovnání se zahraničím, ve srovnání s podobnými produkty) a očekávané náklady a přínosy

Kriteria hodnocení – terapeutická účinnost a bezpečnost – závažnost onemocnění – nákladová efektivita – náklady a přínosy na jednoho pojištěnce a celkové náklady na zdravotní péči hrazenou ze zdravotního pojištění – veřejný zájem – vhodnost cesty podání, formy, síly – obvyklé dávkování – nezbytná délka léčby – míra součinnosti osoby, které je podáván – jeho nahraditelnost jiným léčivem – předpokládaný dopad úhrady na finanční prostředky zdravotního pojištění – doporučené postupy odborných institucí a odborníků, a to vždy z hlediska nákladové efektivity a s ohledem na dopad na finanční prostředky MŮŽEME SE POUČIT Z LÉČIV (OD 2008)

O ČEKÁVANÉ TRENDY V ČR Náklady na zdravotní péči do budoucna porostou (to je asi jediná jistota, kterou máme) Možnosti solidárního zdravotního pojištění mají své limity/ jsou téměř vyčerpány Pod tlakem budou nejen náklady na léky (tam jsou možnosti téměř vyčerpané při přísné aplikaci referenčního systému), ale rovněž náklady na ostatní výdaje Poroste tlak na efektivní využívání zdrojů Bude se zvyšovat spoluúčast pacienta a pacient bude v souladu s tím vyžadovat vyšší kvalitu péče

PLÁNY NOVÉ VLÁDY PROGRAMOVÉ PROHLÁŠENÍ = „REFORMA ZDRAVOTNICTVÍ“ Navýšení soukromých zdrojů Definice standardu…a nadstandardu Rovný přístup k hrazené péči…(onkologie vs. Ostatní) Podpora prevence Regulační poplatky (hospitalizace 100 Kč, přístup ke specialistům) Univerzitní nemocnice Větší odpovědnost ZP, posílení dozoru Zavedení institutu reálné ceny místo netransparentního bodového systému Kategorizace zdrav. prostředků na principu „za stejný efekt stejná úhrada“ Nemocenské pojištění na zdravotní pojišťovny Generická preskripce a substituce, v každé skupině jeden lék bez doplatku Podpora dlouhodobé zdravotně-sociální péče, podpora home-care, paliativní a hospicové péče

R EGULACE NÁKLADŮ VS. K VALITY PÉČE Náš systém je zaměřen na kontrolu nákladů a není schopen účinně měřit kvalitu péče Zdravotní pojišťovny nejsou motivovány ke kontrole kvality, ale jen k udržení rozpočtu Ekonomicky se ale jedná o mylný koncept, který nebude možné ufinancovat Pouze dlouhodobé náklady odráží současnou kvalitu léčby (diabetes, KV nemoci) a prevence (onkologie)

C ESTA K HTA („ ROAD - MAP “) Poptávka/potřeba HTA procesu /Mzd, ZP, politici/ Odborná kapacita /univerzity, SÚKL, HTA agentura/ Publikum aplikující HTA do svých rozhodnutí /plátci, poskytovatelé, pacienti/

NEZBYTNÁ JE SHODA VŠECH ZÚČASTNĚNÝCH Regulátor (MZd) (+přímo řízené organizace) Plátci (ZP) Pacienti/pacientské organizace (komunikace přínosů) Poskytovatelé (nesmí systém bojkotovat na žádné úrovni – primární/ ambulantní; fakultní/krajské/privátní) Odborné společnosti (shoda na metodice, koordinace se standardy zdravotní péče) Výrobci/asociace výrobců Univerzity, instituce provádějící HTA (v rámci decentralizovaného systému)

Diagram vztahu ceny/výsledku vyšší účinnost nižší účinnost nižší cena vyšší cena Není co řešit: Zamítnout Není co řešit: Přijmout = dominantní Analyzovat, zda vyšší cena je vyvážena vyšší účinností (ICER) Možno analyzovat, ale kdo bude chtít méně účinný lék? 0 A 0..výchozí bod, alternativa Směrnice přímky určuje ICER B WTP

Náklady jsou obtížně přenositelné Ray 2005 (data 2003)

Náklady (cost) Přímé Medicínské Léky, materiál Hospitalizace Ambulantní péče Mzdové náklady Spoluúčast Nemedicínské Přeprava „ Hotelové služby“ Nepřímé Prac. neschopnost ztráta produktivity Invalidizace Předčasné úmrtí Čerpání sociální péče Nehmotné Obtížně vyjádřitelné Bolest, strádání

NÁKLADY cena léku, náklady na jeho podání náklady na hospitalizaci, ambulantní léčbu, dopravu náklady na léčbu nežádoucích účinků VÝSLEDKY prodloužení života zlepšení kvality života prodloužení remise, doby do progrese lepší compliance, zjednodušení režimu

hodnota léku ≠ cena léku

Struktura nákladů na capecitabin v ČR na 1 pacienta Jirásková, Doležal – ISPOR 2006, Kodaň

N ÁKLADY NA LÉČBU OSTEOARTRÓZY V ČR Meloxikam 7,5 mg/den Diklofenak (100 mg SR/den), piroxikam (20 mg/den) ………4 týdenní léčba Studie MELISSA a SELECT – meloxikam méně GIT komplikací FE analýza těchto komplikací Modelování Dopad na náklady

Náklady na GIT komplikace

Náklady na 1 pacienta a měsíc

ANALÝZA UŽITKU Z VYNALOŽENÝCH NÁKLADŮ (CUA): JAK MĚŘIT UŽITEK? Produkti- vita Dyskomfort Obtíže Spokojenost se životem Snížení společenského uplatnění Denní aktivita KVALITA ŽIVOTA

K VALITA ŽIVOTA = POHLED PACIENTA NA ONEMOCNĚNÍ (P ATIENT - REPORTED OUTCOMES ) Jiný pohled, než vidí lékař, zobrazovací technika, pečovatel: Vs: – Clinician-reported outcomes (EDSS, aj.) – Caregiver-reported outcomes (funkční status, závislost na péči druhé osoby) – Physiological outcomes (počty lezí, nález v likvoru, aj.)

QALY Roky 0,75 0,5 0,25 5 let10 let QALY pacientů užívajících lék A QALY pacientů užívajících lék B Plocha: QALY přidané lékem A oproti B

N EPŘÍMÉ ( SOCIÁLNÍ ) NÁKLADY = POHLED SPOLEČNOSTI NA ONEMOCNĚNÍ Zkrácení očekávané délky života – Ztráta podílu na HDP a jiných hodnotách Ztráta produktivity – Pacienti v částečném/plném invalidním stavu Pracovní neschopnost = „absenteerism“ Snížení výkonu = „presenteerism“ Zdravotní dávky Sociální dávky

R EGULAČNÍ NÁSTROJE LÉKOVÉ POLITIKY V ČR Mezinárodní reference – Ex-factory prices/maximální ceny (koš zemí) – Výše úhrady (nejnižší EU cena) Referenční skupiny (>300 skupin) Nákladová efektivita a dopad na rozpočet Regulace preskripce – Omezení indikací/skupin pacientů – Omezení na odbornosti Lékové limity – pro PL, ambulantní specialisty, nemocnice, apod. Nákladné léky jen v centrech a pro omezený počet pacientů ročně

P ROČ TA ZMĚNA ? „Transparenční direktiva“ (směrnice Rady č.89/105/EHS o průhlednosti opatření upravujících tvorbu cen u humánních léčivých přípravků a jejich začlenění do oblasti působnosti vnitrostátních systémů zdravotního pojištění) Nález ústavního soudu (PL ÚS 36/ ) – Transparentnost systému – Odvolatelnost proti rozhodnutí Součást reformy systému ZP

L EGISLATIVNÍ RÁMEC Regulace cen a úhrad LP – novela 48/1997 Sb., součást 261/2007 Sb. – Rychlá novela 48 …..? Leden 2009 Prováděcí předpisy („megavyhláška“) – Novela ? Leden 2009 Vyhlášky MZd (o referenčních skupinách, podpůrné a doplňkové léky)…aktuální RS – říjen/listopad 2008 ? Správní řízení – 500/2004 Sb. správní řád Cenový předpis

Největší očekávání od nového systému CaU – jak dopadla? Dodržování časových lhůt – Nedaří se Transparentnost a předvídatelnost – Vše je vidět, ale mnohdy nevidíme odůvodnění rozhodnutí Možnost odvolání – Různý výklad pravidel ze strany Mzd a SÚKLu Úspory v rámci cenové reference – Ještě že máme přílohu 2, ale ta není kompatibilní s RS Aplikace nákladové efektivity – Je požadována, ale nemáme pravidla jak používat

Z ÁSADNÍ ZMĚNY LEGISLATIVY přesun působnosti na SÚKL kontinuální a individuální proces proces individuálního správního řízení – lhůty a účastníci maximální ceny metodikou referenčního koše zemí základní úhrada na úrovni nejlevnějšího přípravku v zemích EU možnost bonifikace v rámci referenčních skupin (300 RS)a možnost zvýšené úhrady pro definovanou indikaci režim vysoce inovativního léčivého přípravku – dočasná úhrada (12 měsíců) první generikum -25%

§ 39B ZÁSADY STANOVENÍ NEBO ZMĚN VÝŠE A PODMÍNEK ÚHRADY LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ Kriteria hodnocení – terapeutická účinnost a bezpečnost – závažnost onemocnění – nákladová efektivita – náklady a přínosy na jednoho pojištěnce a celkové náklady na zdravotní péči hrazenou ze zdravotního pojištění – veřejný zájem – vhodnost cesty podání, formy, síly – obvyklé dávkování – nezbytná délka léčby – míra součinnosti osoby, které je podáván – jeho nahraditelnost jiným léčivem – předpokládaný dopad úhrady na finanční prostředky zdravotního pojištění – doporučené postupy odborných institucí a odborníků, a to vždy z hlediska nákladové efektivity a s ohledem na dopad na finanční prostředky To sem nepatří (jen technické prvky)

Jaká je úloha OS ve SŘ ? SŘ ZP žadatel SUKL OS: podněty, expertní posudky Pacienti: podněty VZP SZP; léková komise OS: experti

J AK FUNGUJE REFERENČNÍ SYSTÉM … 111 reference groups (i.e. statins, SSRI, atypical antipsychotics) A Reference level B C D E

M AXIMÁLNÍ CENY A ÚHRADY Maximální cena: průměr 8 zemí (Est, Fr, It, Lit, Hu, Port, Gr, Sp) Základní úhrada: Nejnižší konečná cena v EU

J AK VZNIKÁ DOPLATEK Doplatek pro pacienta = rozdíl mezi konečnou cenou v lékárně a úhradou zdravotní pojišťovny Cena výrobce Marže DPH Úhrada ZP Doplatek pacienta

K LÍČOVÉ JE ZHODNOCENÍ ZAMĚNITELNOSTI Produkt je terapeuticky zaměnitelný – Stejná účinná látka (generikum) – Shodná farmakologická skupina – Zařaditelný do referenční skupiny – Stejná cílová skupina, ale mimo RS (komparátor) …snaha nalézt argumenty pro bonifikaci proti produktu, který tvoří základní úhradu Produkt není terapeuticky zaměnitelný – Má léčebnou alternativu (všechny mimo RS, ale ne VILP) a mohu kalkulovat nákladovou efektivitu vůči alternativě – Nemá léčebnou alternativu - VILP

FARMAKOEKONOMICKÉ ANALÝZY POŽADOVANÉ V ČR Analýza nákladové efektivity – Jaké jsou náklady a přínosy pro jednoho pacienta ve srovnání s alternaticní terapií v daném stadiu onemocnění ? Analýza dopadu na rozpočet – Kolik pacientů bude reálně léčeno a kolik to bude stát v následujících 5-ti letech ?

Zařazen do RSNezařazen Neinovativní VILP Bez bonifikace S bonifikací Základní úhrada RS Bonifikace Do 30% Individuální stanovení výše úhrady (nejlevnější EU) Zvýšená úhrada Nový léčivý přípravek

Kde jsou klíčové vstupy do procesu? 30 dnů-důkazy SÚKL black-box den HZ reakce / / SÚKL black-box den Rozhodnutí/ odvolání Maximální příprava důkazů a precizování argumentace Rychlá snaha ovlivnit HZ/rozhodnutí Zvážit možnosti a přínosy odvolání Jednání se ZP, příp. OS

O MEZENÍ SOUČASNÉ LEGISLATIVY / PRAXE U zaměnitelných léčivých přípravků není možné dostat úhradu vyšší než +30% i přesto, že je vyšší rozdíl v úhradě nákladově efektivní Nový lék pro stejnou indikaci (nelze uplatnit druhou zvýšenou úhradu) nemůže mít úhradu vyšší více než o 30%, přestože by v této vyšší úhradě byl nákladově efektivní nebo dokonce náklady šetřící (cost-saving nebo dominantní) = popření principu farmakoekonomiky

PODPORA ODBORNÝCH SPOLEČNOSTÍ/PACIENTŮ Formálně nejsou účastníky správního řízení – ? Je to dobře?/špatně? Ad hoc jsou vyzývání k odbornému stanovisku Soulad mezi žadatelem a OS je klíčový, zachován by ale měl být princip nezávislosti OS OS ne vždy zcela pochopily principy správního procesu – Stanoviska musí být podložena důkazy – Klíčovými se stávají aktualizované doporučené postupy

K OMUNIKACE S ÚČASTNÍKY SUKL – Koná v rámci zákona, pokud vyhovíme dikci zákona, vyhovíme (většinou) i SUKLu (zákon ale má mnohoznačný výklad) – V poslední době je ochoten jednat ještě před vydáním HZ nebo dokonce těsně po podání žádosti Zdravotní pojišťovny – V drtivé většině reaguje až na HZ – Žadatele si vyslechne, ale i přesto může nastat překvapení ALE, SUKL nekomunikuje se zdravotními pojišťovnami, často si přes spis dokazují, kdo je chytřejší a „mocnější“ Žadatel je často mediátorem mezi SUKLem a ZP (pohádka O kohoutkovi a slepičce)

Jak mohou principy HTA zvýšit efektivitu a spravedlnost rozdělování finančních prostředků ve zdravotnictví Tomáš Doležal Institut pro zdravotní ekonomiku a technology assessment

OSNOVA Co nám může zavedení HTA přinést Aktuální situace v ČR Kudy se vydat?

VÝCHODISKA HTA Principy HTA vychází z předpokladu omezenosti veřejných/soukromých výdajů na zdravotní péči Cílem je maximalizace užitku/zdraví v rámci omezeného rozpočtu Prostředky musí jít tam, kde je generována největší produkce „zdraví“ (QALY, LYG) Každý systém má hranici ochoty platit, i když si to nepřiznává V potaz jsou brány i otázky rovného přístupu, solidarity a dopadu na rozpočet

D EFINICE HTA Multidisciplinární proces, který shromažďuje a hodnotí informace o – medicínských, – sociálních, – ekonomických – a etických dopadech používání medicínských technologií. Hodnocení je prováděno systematickým, transparentním a nezkresleným způsobem s cílem připravit informace pro zdravotní politiku, která je účinná, bezpečná, orientovaná na pacienta a poskytuje nejvyšší možnou hodnotu (value).

CO NÁM MŮŽE HTA PŘINÉST? zvýšení efektivity vynakládaných finančních prostředků omezení financování technologií s malým nebo žádných zdravotním užitkem a generování úspory v takových kapitolách zvýšení dostupnosti skutečně inovativních a hodnotných technologií zvýšení spravedlnosti v rozdělování finančních zdrojů zvýšení transparentnosti rozhodovacího procesu a finančních toků narovnání některých nerovností ve financování technologií vyšší dostupnost údajů o kvalitě a výsledcích zdravotní péče

RYCHLÝ VSTUP SKUTEČNÝCH INOVACÍ JE V ZÁJMU VŠECH Pacient – vyšší kvalita a délka života Plátce – maximalizace užitku v rámci investovaných financí (náklady/QALY); vyšší kvalita léčby; spokojený pacient/klient Výrobce – rychlejší a reálnější návratnost vložené investice Stát – zdravější populace znamená vyšší pracovní produktivitu a ekonomickou bilanci …jen je umět najít, rychle zhodnotit a ocenit

M OŽNÉ EFEKTY Zvýšení efektivity využívání zdrojů (omezených) – Do balíku hrazené péče budou zařazeny jen takové postupy, které mají příznivý poměr nákladů a přínosů ve srovnání se současným standardem, čímž bude postupně docházet k vyššímu dosahování produkce „zdraví“ v rámci rozpočtu Zvýšení spravedlnosti/rovnosti v přístupu ke zdravotní péči – Protože bude omezen vliv iracionálních vlivů v alokaci prostředků, zdravotní výdaje (investice) budou směřovat do péče o ty pacienty, kteří mohou mít z léčby největší prospěch (zlepšení zdravotního stavu)

Současná situace v ČR

P RINCIPY HTA NEJSOU POUŽÍVÁNY TÉMĚŘ VŮBEC Jen v rámci řízení o úhradě léčivých přípravků jsou principy HTA částečně využívány (CE + BIA) V ostatních segmentech takové posuzování neprobíhá – Vs. Zdravotnické prostředky (materiál, „devices“) – Vs. Přístroje („roboti“, MRI, CT, „Cyber Knife“) – Vs. Preventivní postupy (screening, očkování) – Vs. Investice (výstavba nových oddělení, center) – Vs. Rozsah ambulantní péče (síť, počet kontaktů) V žádném segmentu než v lécích se neposuzují ceny/náklady (ve srovnání se zahraničím, ve srovnání s podobnými produkty) a očekávané náklady a přínosy

10 HLAVNÍCH OPATŘENÍ PRO VYŠŠÍ EFEKTIVITU FINANCOVÁNÍ ZDRAVOTNICTVÍ (NERV) 1.Pozitivní lékové seznamy a elektronické aukce 2.Elektronická preskripce 3.Kategorizace zdravotnických prostředků 4.Hodnocení přínosu přípravků/prostředků podle přínosu k nákladům 5.Prospektivní úhrady DRG u akutní lůžkové péče 6.e-Health 7.Další vrstvy přerozdělení 8.Programy pro chronicky nemocné 9.„Měkký gatekeeping“ 10.Sjednocení právního základu pro fungování zdravotních pojišťoven a zvýšení odpovědnosti členů statutárních orgánů

S MĚRNICE EP A RADY EU O UPLATŇOVÁNÍ PRÁV PACIENTŮ V PŘESHRANIČNÍ ZDRAVOTNÍ PÉČI –

Kudy vede (možná) cesta?

3 PODMÍNKY POUŽÍVÁNÍ HTA V ROZHODOVACÍM PROCESU Instituce/osoby schopné HTA provádět Receptivní publikum na straně aplikování závěrů HTA (regulátoři, plátci, poskytovatelé) Robustní, aktuální a konsenzuální metodika Singer ME. Pharmacoeconomics May 2008

R OZSAH HTA HODNOCENÍ / AGENTURY ANEB NA CO SKUTEČNĚ MÁME ? Velké agentury „heavy“ – NICE (UK) – IQWiG (Německo) – HAS (Francie) Malé agentury „light“ – DACEHTA (Dánsko) – Španělsko (Katalánsko, Baskicko) – SMC (Skotsko) – TLV (Švédsko)

R ELEVANTNÍ INSPIRAČNÍ ZDROJE EUnetHTA (Evropská síť pro HTA): INAHTA (Mezinárodní platforma HTA agentur): SBU (The Swedish Council on Health Technology Assessment): DACEHTA (Danish Centre for Health Technology Assessment): NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence): SMC (Scottish Medicines Consortium): SNHTA (Swiss Network for Health Technology Assessment): IQWIG (Iinstitut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen):

HTA USPOŘÁDÁNÍ „Heavy/Proaktivní“ vs. „Light/Reaktivní“ – Agentury provádějí vlastní výběr témat a priorit a provádí hodnocení vlastními silami nebo si jej zadávají (NICE) – Reagují a hodnotí analýzy a reporty dodané žadatelem (výrobcem, navrhovatelem projektu, apod.) Centralizace vs. Decentralizace HTA – Jedna silná a velká státní agentura, která stanovuje priority, metodiku i provádí hodnocení – Regulátor vybírá témata, standardizuje, ale hodnocení je zadáváno síti dodavatelů

KDE MŮŽEME HTA VYUŽÍVAT? léčivé přípravky zdravotnické prostředky, zejm. skupiny IIb. (např. stenty, čočky, apod.) a III. (např. endoprotézy, srdeční katetry, chlopně, kardiostimulátory) přístrojové vybavení (diagnostické a terapeutické přístroje) investice do zdravotních zařízení (výstavba nových klinických center, oddělení, apod.) medicínské intervence (např. operační postupy, ošetřování ran) preventivní, screeningové a edukační programy (např. vakcinace, časný záchyt onemocnění, programy veřejného zdravotnictví) hustota ambulantní sítě a počet kontaktů s lékařem

L ÉKY VS. O STATNÍ TECHNOLOGIE Léky – Již pro registraci je nutné doložit důkazy o kvalitě, účinnosti a bezpečnosti (máme co hodnotit) – Maximální stupeň standardizace a existující metodika hodnocení výsledků Ostatní technologie – Omezené množství dat o přínosech/rizicích – Obtížná srovnatelnost cen a nákladů – Je třeba hodnotit celou terapeutickou intervenci – Větší důraz na „outcomes research“

V OKAMŽIKU VSTUPU NEMUSÍM MÍT VŠECHNA DATA Mám dostatek informací a existuje potřeba Nemám dostatek informací, ale existuje potřeba Mám dostatek informací, ale neexistuje potřeba Proces se musí opakovat, pokud se změní základní parametry (ceny/náklady, potřeba, údaje o přínosech a rizicích) Dočasné/podmíněné zařazení a opakované hodnocení

HODNOCENÍ A ROZHODNUTÍ BY MĚLA BÝT ODDĚLENA Analýza, zhodnocení /assessment/ Rozhodnutí /appraisal, decision/ Jedná se odborný proces na základě pravidel HTA a EBM Nemá žádné jiné ekonomické ani politické vlivy Obvykle ji provádějí nezávislé HTA agentury Založené na důkazech/datech Do rozhodnutí promlouvají i jiné než farmakoekonomické/vědecké argumenty Účastní se ho zejména plátci, ale také pacienti a poskytovatelé

N ÁVRH SYSTÉMU HTA V ČR Hodnocení (assessment) Posouzení (appraisal) Rozhodnutí (decision) Komise pro nové technologie -MZd -VZP, SZP - OS - občané/pacienti -(výrobci) Různé pro každou technologii - správní řízení SUKLu -Číselníky ZP - DRG - MZd Light – HTA -dossier žadatele - odborní oponenti -Hearing - HTA assessment report

N AVRŽENÁ STRUKTURA HODNOCENÍ Souhrn Přehled zahraničních HTA hodnocení Současné použití technologie/současná klinická praxe Popis nové/hodnocené technologie Účinnost a bezpečnost Náklady, nákladová efektivita a dopad na rozpočet Etické, organizační, sociální a právní aspekty Žádost o zařazení do hrazené péče (HTA dossier); Hodnotící zpráva (HTA assesment report); Závěr komise pro nové metody

P ŘEKÁŽKY VSTUPU JSOU RŮZNĚ VYSOKO

HTA NESMÍ BÝT SELEKTIVNÍ Léčivé přípravky Zdr. prostředky Přístroje Intervence Prevence Hodnocení (assessment) Posouzení (appraisal) Rozhodnutí o úhradě

C ESTA K HTA („ ROAD - MAP “) Poptávka/potřeba HTA procesu /Mzd, ZP, politici/ Odborná kapacita /univerzity, SÚKL, HTA agentura/ Publikum aplikující HTA do svých rozhodnutí /plátci, poskytovatelé, pacienti/

Z AVÁDĚNÍ HTA NELZE USPĚCHAT 1. Diskuse o podobě HTA a očekávaných přínosech 2. Konsensuální plán zavádění (road-map) 3. Studie proveditelnosti (jaké máme kapacity, jaký je rozsah potřeb a co nás to bude stát – „HTA na HTA“) 4. Tvorba metodiky a její oponentura 5. Systém vzdělávání a tvorby/obnovy kapacit 6. Pilotní projekt(y) a vyhodnocení jeho dopadů Potom to můžeme rozjet…..

NEZBYTNÁ JE SHODA VŠECH ZÚČASTNĚNÝCH Regulátor (MZd) (+přímo řízené organizace) Plátci (ZP) Pacienti/pacientské organizace (komunikace přínosů) Poskytovatelé (nesmí systém bojkotovat na žádné úrovni – primární/ ambulantní; fakultní/krajské/privátní) Odborné společnosti (shoda na metodice, koordinace se standardy zdravotní péče) Výrobci/asociace výrobců Univerzity, instituce provádějící HTA (v rámci decentralizovaného systému)

P LÁN NA ZAVEDENÍ HTA V ČR AktivitaČasové rozmezí Pracovní skupina na MZdSrpen-říjen 2011 Příkaz ministra (6/2012) Rada HTA, KZT Veřejná zakázka na dodavatele metodiky a realizaci pilotních projektů Na období do konce roku 2012 Legislativní příprava2013 Platnost (zákony, metodika, struktura) 2014

Z ÁKLADNÍ DATA … Vzácné onemocnění (rare disease): prevalence < 1:2 000 obyvatel [Orphan Drug Regulation 141/2000] Je odhadováno na diagnóz s touto definicí Většinou chronické, progresivní, degenerativní, život- ohrožující/zkracující, poškozující kvalitu života 50% postihuje děti a 80% má genetický podklad Neexistuje účinná možnost léčby, často opožděná diagnóza, špatná informovanost pacientů i lékařů, sociální vytěsnění

L ÉKY NA VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ ( ORPHAN DRUGS ) 2000 – EC Regulation Number 847/2000 – Onemocnění ≤ 5/10 000; diagnóza/prevence/léčba život ohrožujících nebo chronických invalidizujících onemocnění Pobídky pro výrobce – Asistence při přípravě protokolu, centralizovaná procedura, snížené poplatky, 10-letá exkluzivita na trhu, podpora výzkumu COMP (Comittee for Orphan Medicinal Products) při EMA – žádostí/850 pozitivních doporučení/60 registrací

10 LET COMP/EU REGULACE COMP 2011

US O RPHAN D RUG A CT Braun : designací registrací léčiv diagnóz - nejčastěji onkologie

K LÍČOVÉ OTÁZKY Jak zajistit dostupnost léčby? Jsme toho schopni? Je léčba všech vzácných onemocnění ufinancovatelná z veřejných zdrojů? Pokud ne, jakou zvolíme strategii? (priority, definice rozpočtu) Jak máme posuzovat účinnost a bezpečnost orphan drugs? Je možné posuzovat orphan drugs podle kritérií nákladové efektivity/HTA?

N ÁKLADY NA OD V ČR Registrováno 66 těchto léčiv (k 25/9/2011) Procento z hrazených léčiv/úhrad ZP: VZP náklady na léky 2010: 30,6 mld. Kč; celá ČR = 47,1 mld. u orphans není doplatek, tj. 2,1 mld. = 4,4%

N ÁKLADY NA JEDNOTLIVÉ OD ,3% tvoří Glivec+Tasigna+Sprycel+Sutent+Nexavar; ostatní cca 1 mld (1,3%) všech nákladů na léky

N ÁKLADY NA JEDNOTLIVÉ OD 2010

P REDIKCE NÁKLADŮ NA OD V EU 2010: 3,3%  2016: 4,6% Schey 2011

D OSTUPNOST OD S V ČR Klimeš, et al. (iHETA) - ISPOR 2012; Analýza = dostupnost v distribuci 49 z 66 registrovaných EMA (74%) Průměrná doba od registrace k získání úhrady = 2,27 let

D OSTUPNOST O DS … …pouze dostupné léky

Ú HRADY Analýza k Registrováno 21 LP se statusem OD Celkem hrazeno 10 molekul/ 11 nehrazeno Trvalá úhrada = 3 molekuly – Ambrisentan (PAH), velaglucerase alfa (Gauscher 1), tobramycin (CF) Dočasná úhrada = 7 molekul Žádná z molekul neprošla hodnocením SUKLu s analýzou cost-utility (QALY)

C O JE SKUTEČNĚ PODSTATNÉ PRO ÚHRADU POTŘEBA -cílová populace -současná léčba - burden of illness INOVATIVNOST -klinický přínos -přínos pro pacienta (PRO) -účinnost v klinické praxi DOPADY -dopad na rozpočet -celkový zdravotní dopad CENOVÁ STRATEGIE -slevy, bonusy, cenová parita -risk-sharing - price volume NÁKLADOVÁ EFF. -náklady na QALY -ICER -WTP ROZHODNUTÍ

JE NUTNÁ OBJEKTIVIZACE ROZHODOVACÍCH KRITÉRIÍ § 39b Zásady stanovení nebo změn výše a podmínek úhrady léčivých přípravků Kriteria hodnocení – terapeutická účinnost a bezpečnost – závažnost onemocnění – nákladová efektivita – náklady a přínosy na jednoho pojištěnce a celkové náklady na zdravotní péči hrazenou ze zdravotního pojištění – veřejný zájem – vhodnost cesty podání, formy, síly – obvyklé dávkování – nezbytná délka léčby – míra součinnosti osoby, které je podáván – jeho nahraditelnost jiným léčivem – předpokládaný dopad úhrady na finanční prostředky zdravotního pojištění – doporučené postupy odborných institucí a odborníků, a to vždy z hlediska nákladové efektivity a s ohledem na dopad na finanční prostředky To sem nepatří (jen technické prvky)

D ŮRAZ NA SOCIÁLNÍ / ETICKÉ HODNOTY Drummond 2007 ORPHANs

F LEXIBILNÍ WTP ANEB RŮZNÁ VÁHA PRO QALY

Independent Appeal Panel VALUE BASED PRICING - UK 2014 Cost Effectiveness Analysis Burden of Illness Assessment Innovation Assessment Three Assessments Brought together in MCDA Appeal Value Dossier Submission Clarification / Validation of Dossier Independent Clinical Expert Panel Independent Innovation Panel Processes hosted by NICE Price Negotiation with DH Price agreed Value Assessment Committee

R EGULACE ORPHANS V ČR VILP v rámci úhrady – § 39d: Ústav rozhodne o výši a podmínkách dočasné úhrady vysoce inovativního přípravku, u něhož není znám dostatek údajů o nákladové efektivitě nebo výsledcích léčby při použití v klinické praxi, a to pouze tehdy, odůvodňují-li dostupné údaje dostatečně průkazně přínos vysoce inovativního přípravku pro léčbu….. – 1. přípravek nemá alternativu, – 2. přípravek lze použít k terapii onemocnění, které dosud nebylo možné dostatečně úspěšně léčit dosavadní terapií, a dosavadní údaje nasvědčují klinicky významně vyšší účinnosti, – 3. přípravky představují zcela nový koncept léčby onemocnění ve srovnání se stávající terapií v případech, kdy stávající terapie není pro významnou skupinu pacientů dostatečně vhodná a existuje odůvodněný předpoklad klinicky významně vyšší účinnosti a bezpečnosti Symbol S (nákladná léčba v centrech)

R EGULACE V ČR (2) Výše a podmínky dočasné úhrady se stanoví na dobu 24 měsíců a lze ji znovu stanovit, nejvýše však na dalších 12 měsíců. Pro takové druhé stanovení dočasné úhrady je nutné předložit výsledky hodnocení stanovených v odstavci 3, přičemž žádost je nutno podat nejpozději 6 měsíců před uplynutím doby, na kterou byla první dočasná úhrada stanovena. (3) Na náležitosti žádosti o dočasnou úhradu se použije § 39f odst. 1, 5 až 11 přiměřeně. Žadatel je dále povinen prokázat, jakým způsobem zajistí – a) průběžné hodnocení terapie posuzovaným vysoce inovativním přípravkem, – b) limitaci dopadu dočasné úhrady na finanční prostředky zdravotního pojištění, – c) hodnocení nákladové efektivity, – d) hrazení nákladů na doléčení pacienta vysoce inovativním přípravkem po uplynutí doby, na kterou byla stanovena dočasná úhrada, až do převedení pacienta na jinou terapii.

M EGAVYHLÁŠKA § 41 - ZÁVAZEK (2) Smlouvou o sdílení rizik mohou smluvní strany upravit zejména – limitaci celkových nákladů léčby vysoce inovativním přípravkem, – poskytnutí slev z ceny vysoce inovativních přípravků při nedodržení smluvních podmínek nebo – vazbu úhrady na smluvně stanovenou míru účinnosti či výsledek léčby. Součástí smlouvy o sdílení rizik může být také úprava hrazení nákladů na doléčení pacienta vysoce inovativním přípravkem po uplynutí doby, na kterou byla stanovena dočasná úhrada, nebude-li přípravek dále hrazen, až do převedení pacienta na jinou terapii.

C O SE STANE PO 3 LETECH ? Po skončení dočasné úhrady mají být na VILP aplikována pravidla nákladové efektivity vč. Implicitního WTP thresholdu Nejpravděpodobnější scénář – Nejsou data na provedení prokazatelné CEA (chybí dlouhodobá data, nejsou údaje o QoL, malé počty pacientů) – OD se „nedostane“ do hranice ochoty platit

O RPHAN DRUGS – PŘÍKLADY CUA UK TerapieChorobaNáklady /pacient /rok Cena/ QALY Počet pacientů imiglucerasaGaucher GBP agalsidasaFabry GBP laronidasaMukopoly- sacharid GBP ? > Burls... BMJ 2005

KLINICKÉ DŮKAZY MAJÍ JINOU VÁHU Nízká prevalence/incidence = obtížnější uspořádat klinické studie Často chybějící účinná terapie = studie nejsou kontrolovány aktivním komparátorem/problematika použití placeba Kesselheim 2011

V OKAMŽIKU VSTUPU NEMUSÍM MÍT VŠECHNA DATA Mám dostatek informací a existuje potřeba Nemám dostatek informací, ale existuje potřeba Mám dostatek informací, ale neexistuje potřeba Proces se musí opakovat, pokud se změní základní parametry (ceny/náklady, potřeba, údaje o přínosech a rizicích) Dočasné/podmíněné zařazení a opakované hodnocení

DŮVODY K ŘÍZNÉMU VSTUPU NOVÝCH LÉČIV (KLEMP 2011) SchémaDůvody Kontrola budgetu Ekonomická udržitelnost Otázka nejistoty účinnosti a nákladové efektivity Převoditelnost výsledků na jiné populace Dlouhodobá účinnost Dávkování, dávkovací interval, čerpání zdrojů; jiné komparátory Kontrola a optimalizace použití Definice a kontrola cílové populace /subpopulace pacientů Složitost technologie

VÝHODY A NEVÝHODY ŘÍZENÉHO VSTUPU VÝHODYNEVÝHODY Výrobce Rychlejší vstup na trh Optimalizace použití produktu (cost/benefit) Další náklady/administrativa Payback/discounts Effectiveness může být srovnávána s efficacy konkurenčního produktu Plátce Maximalizace „value“ Dostupnost pro pojištěnce Kontrola rozpočtu Snížení nejistoty Další náklady/administrativa Obtížné opouštění již jednou zavedené léčby Pacient/společnost Rychlejší přístup ke slibným intervencím Investice sledují inovace Překážky přístupu (specializovaná centra) Obtížné opouštění již jednou zavedené léčby

L EGISLATIVA ČR Národní strategie pro vzácná onemocnění na léta 2010 až 2020 – „Cílem Národní strategie je zefektivnit diagnostiku a léčbu vzácných onemocnění a zajistit všem pacientům se vzácným onemocněním přístup k indikované a vysoce kvalitní zdravotní péči a následné sociální začlenění, a to na základě rovného zacházení a solidarity.“ Zákon 378 z roku 2007 Sb. o léčivech, který zmiňuje přípravky pro léčbu vzácných onemocnění – V § 11 zákon o léčivech ukládá Ministerstvu zdravotnictví činit opatření za účelem zajištění dostupnosti léčivých přípravků významných pro poskytování zdravotní péče a přijímá opatření na podporu výzkumu, vývoje a dostupnosti léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a léčivých přípravků, které mohou být jako takové stanoveny, jakož i léčivých přípravků pro použití v dětském lékařství

N ÁRODNÍ AKČNÍ PLÁN PRO VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ (29.8.) 5. Zlepšení dostupnosti a kvality péče pro pacienty s RD – …..zajistit všem pacientům se vzácným onemocněním rovnocenný přístup k indikované a vysoce kvalitní zdravotní péči a zavést taková organizační opatření, aby byly odstraněny bariéry v přístupu pacientů k takovéto péči. – V nejbližším dvouletém období je třeba vypracovat analýzu a návrh účelné a včasné farmakoterapie pomocí nákladných léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (orphan drugs) v návaznosti na mezinárodně uznávané standardy a doporučené postupy ve smyslu zlepšení dostupnosti a efektivity péče.

N ÁVRH SYSTÉMU HTA V ČR Hodnocení (assessment) Posouzení (appraisal) Rozhodnutí (decision) Komise pro nové technologie -MZd -VZP, SZP - OS - občané/pacienti -(výrobci) Různé pro každou technologii - správní řízení SUKLu -Číselníky ZP - DRG - MZd Light – HTA -dossier žadatele - odborní oponenti -Hearing - HTA assessment report

Z ÁKLADNÍ DOMÉNY HTA 1. Současné použití technologie 2. Popis nové/hodnocené technologie 3. Bezpečnost 4. Účinnost 5. Náklady a nákladová efektivita 6. Etické aspekty 7. Organizační aspekty 8. Sociální aspekty 9. Právní aspekty

ANALÝZA ÚHRADOVÝCH SYSTÉMŮ V EU Květen 2012 – 12 zemí: Belgie, Francie, Holandsko, Itálie, Maďarsko, Německo, Polsko, Rakousko, Slovensko, Slovinsko, Švédsko, Velká Británie Principy a trendy: – Dostupnost OD ve smyslu platné registrace je dnes plně zajišťována Evropskou legislativou a ve většině případů probíhá na úrovni Evropské lékové agentury EMA. – Celá řada zemí v Evropské unii umožňuje přístup k OD již těsně po registraci nebo dokonce před jejím ukončením, pokud je prokázán významný klinický přínos nové terapie. Mezitím probíhá klasický HTA proces, který hodnotí potřebu, klinický přínos, náklady a nákladovou efektivitu.

ANALÝZA ÚHRADOVÝCH SYSTÉMŮ V EU – CONT. V procesu posouzení OD je kladen důraz na medicínské potřeby nové léčby a zhodnocení inovativnosti ve srovnání s alternativní terapií. Většina hodnocených zemí požaduje farmakoekonomická data (analýza dopadu na rozpočet + analýza nákladové efektivity). Obvykle ale nebývají překážkou v dostupnosti k léčbě OD. Pokud je striktně uplatňována hranice ochoty platit, existuje možnost pro OD jak tuto hranici překročit. Jedná se buď o model flexibilního stropu (Švédsko, Holandsko, Velká Británie) nebo systémů dočasné úhrady a výměny za sběr dalších důkazů (Německo, Slovensko). Několik zemí vedle standardního procesu zhodnocení a posouzení v rámci základního balíku hrazené péče vytváří také zvláštní fondy pro úhradu OD u pacientů se vzácnými diagnózami. Trendem pozorovaným jak v zemích EU-15, tak v systémech střední Evropy je zejména v případě nákladných OD uplatňování systémů sdílených rizik. Nový lék je do systému vpuštěn s podmínkou finančního závazku ze strany farmaceutického výrobce ve smyslu risk-sharing mechanismu. Jedná se o různé typy těchto schémat - např. zastropování rozpočtu a zpětné platby při jeho překročení nebo úhrada neúspěšně léčených pacientů. Naprosto běžnou součástí hrazení OD z prostředků solidárního zdravotního pojištění je kontinuální sběr dat v rámci běžné klinické praxe, nejčastěji formou registrů. Tyto registry mají za cíl doplnit informace, které obvykle nejsou známy při vstupu na trh.

ZÁVĚRY Léčba vzácných onemocnění je medicínský, ale také etický problém Orphan drugs přicházejí s jinou (menší) kvalitou evidence Obtížně na ně lze aplikovat klasická pravidla nákladové efektivity (CUA, WTP) V systému ČR patří do kategorie VILP a vysoce nákladné péče Jejich náklady jsou srovnatelné s EU (do 4% nákladů na léky) Je třeba sledovat účinnost a bezpečnost v reálné klinické praxi (registry/NISky) a průběžně je vyhodnocovat, nicméně na začátku lze jasně specifikovat účel sběru dat Využití panevropských registrů/dat

… V TOMTO PROSTORU SE POHYBUJEME OD mají být zařazovány do úhrad automaticky jen na základě statutu OD nemají mít žádná specifika, hodnocení a posuzování má být shodné s non-OD Někde zde leží řešení…

J AK DÁL V ČR… Vyhovuje současná legislativní úprava (48/1997, VILP)? – Je perioda 3 let dostatečná – Je vůbec možné získat relevantní data? – Lze aplikovat na OD standardní WTP? Jak hodnotit účinnost, náklady a nákladovou efektivitu? Jak začlenit OD do připravovaného systému HTA? Existuje zájem umožnit OD rychlejší vstup na trh? Za jakých podmínek? Jak nastavit příp. prozatímní úhradu?

Co přinese rok 2013 v českém zdravotnictví? A jaký to může mít dopad na farmaceutický trh? Tomáš Doležal Institut pro zdravotní ekonomiku a technology assessment

J AK LZE PŘEDVÍDAT BUDOUCNOST ? Současný stav a výzvy Minulé trendy Vládní záměry a expertní doporučení (NERV) Fáze politického cyklu Procesy a dokumenty – Řízení o ceně a úhradě – Úhradová vyhláška „Čtení mezi řádky“

O ČEKÁVANÉ TRENDY V ČR Náklady na zdravotní péči do budoucna porostou (to je asi jediná jistota, kterou máme) Možnosti solidárního zdravotního pojištění mají své limity/ jsou téměř vyčerpány Pod tlakem budou nejen náklady na léky (tam jsou možnosti téměř vyčerpané při přísné aplikaci referenčního systému), ale rovněž náklady na ostatní výdaje Poroste tlak na efektivní využívání zdrojů Bude se zvyšovat spoluúčast pacienta a pacient bude v souladu s tím vyžadovat vyšší kvalitu péče

S TRUKTURA NÁKLADŮ ČESKÉHO ZDRAVOTNICTVÍ + TRENDY ÚZIS 2011 VZP 2011

„ŠVÉDSKÝ STŮL“ ČESKÉHO ZDRAVOTNICTVÍ Počet kontaktů s lékařem/rok Podíl nemocničních výdajů na celkových

P RŮMĚRNÉ ROČNÍ TEMPO RŮSTU NÁKLADŮ ČSÚ 2010 – Analýza výdajů na zdravotnictví

VÝVOJ NÁKLADŮ VZP ČR NA LÉČIVA V LETECH NÁKLADY V MLD KČ Zdroj: VZP

PLÁNY VLÁDY PROGRAMOVÉ PROHLÁŠENÍ = „REFORMA ZDRAVOTNICTVÍ“ Navýšení soukromých zdrojů Definice standardu…a nadstandardu Rovný přístup k hrazené péči…(onkologie vs. Ostatní) Podpora prevence Regulační poplatky (hospitalizace 100 Kč, přístup ke specialistům) Univerzitní nemocnice Větší odpovědnost ZP, posílení dozoru Generická preskripce Podpora dlouhodobé zdravotně-sociální péče, podpora home-care, paliativní a hospicové péče

NÁVRH OPATŘENÍ VEDOUCÍCH KE ZVÝŠENÍ FINANČNÍ STABILITY SYSTÉMU V.Z.P. (X-2012) 1. restriktivní verze úhrad Dvoustranné sbližování základních sazeb v oblasti akutní lůžkové péče 3. Uvedení elektronických aukcí na léky do realizační fáze 4. Tvorba a uplatňování pozitivních listů zdravotních pojišťoven 5. Risk-sharingová schémata pro úhrady léčiv a přístrojů 6. VZP by v obtížné ekonomické situaci nesměla naplňovat fond prevence 7. Vyjmutí stomatologických výplní z úhrad v.z.p. 8. Povinnost zveřejňování smluv na internetu 9. Zavedení efektivnějšího modelu přerozdělení prostředků ZP (zavedení PCG) 10. Optimalizace revizní činnosti zdravotních pojišťoven 11. Zavedení HTA (Hodnocení zdravotnických technologií) 12. Dočasné plošné snížení úhrad léčiv 13. Vytvoření rozhraní mezi následnou a dlouhodobou péči 14. Zavedení cenové konkurence mezi zdravotními pojišťovnami skrze možnost změny výše pojistného

K DE JE MOŽNÉ ŠETŘIT ( OPTIMALIZOVAT )? Vyšší kontrola nákladů na lůžkovou péči – Optimalizace sítě nemocnic/restrukturalizace (následná a dlouhodobá péče) – Centralizace specializované péče – Průhlednost výběrových řízení a zvažování všech investic – Tlak na náklady pomocí soutěže (zdrav. prostředky, technika, léky) – Posuzování i ostatních segmentů pomocí HTA (prostředky, přístroje, investice) Regulace na straně poptávky (co bude po poplatcích?) – Omezení duplikované péče (zejména ambulantní) – Efektivní sdílení informací – Důslednější „gating“ na straně praktických lékařů

K DE TEDY LZE NALÉZT ZDROJE …? Zvýšení objemu finančních prostředků – Spoluúčast nechtějí zvýšit politici, protože se bojí o znovuzvolení – Stát nehodlá za své pojištěnce platit více „Vnitřní rezervy systému“ – Korupci nelze vymýtit jedním příkazem ministra… – Jsou zejména v aktivnější roli pojišťoven, ale ty jsou opět ovládány politiky Racionalizace zdravotní sítě – To nechtějí ve skutečnosti ani lékaři (ČLK/LOK) ani politici Snížení dostupnosti při zachování nebo dokonce zvýšení kvality péče (bariéry v přístupu ke specializované péči, gate-keeping) – Opět velké politikum a „kapři“ (lékaři/poskytovatelé) si rybník nevypustí Přísné posuzování nákladů/přínosů ve srovnání se současnou péči = aplikace HTA – Vyšší transparence a objektivní kriteria nejsou v zájmu současných hráčů

H LAVNÍ TRENDY FARMACEUTICKÉHO TRHU Pokračující tlak na nákladné léky, ale nelze nefinancovat Levné léky budou vyřazovány z úhrad a půjdou do spoluúčasti pacientů Rychlejší vstup generik a tlak na ceny/úhrady zaměnitelných léčiv (cenová soutěž, pozitivní listy) Posílení principů HTA a HEOR (nové, nákladné léky) Bude řešena problematika orphan drugs – zvláštní budgety Umožnění dohod mezi plátci a výrobci (risk-sharing, pay for performance, pay-back, price-volume agreement)

Z MĚNY V LEGISLATIVĚ 2013 Zákon o léčivech (I. čtení PS PČR) – Paralelní obchod, farmakovigilance, padělky, podmínečná registrace, moderní th. Zákon o regulaci reklamy (I. čtení PS PČR) – návštěvy MedRep u lékařů, ohlašování setkání odborníků, NIS posuzovány výlučně jako reklama Zákon o veřejném zdravotním pojištění – plošné snížení cen/úhrad, HTA, úhradové soutěže (SUKL  ZP) Zákon o zdravotních pojišťovnách – Zavedení soutěže, dvojsložkové pojistné, snížení „politického“ vlivu Zákon o zdravotnických prostředcích – zavedení HTA

Ú HRADOVÁ VYHLÁŠKA 2013 – ANEB CO NÁS ČEKÁ ? = regulace objemu zdravotní péče Kritická pro tzv. centrové léky („S“) Návrh 2013 (referenční rok = 2011): – 100% úhrady/pacienta pro vrozená metabolická onemocnění – 98% nákladů za unikátního pojištěnce za % počtu unikátních pojištěnců k (revmatologie, roztroušená skleróza, plicní hypertenze) 102% počtu unikátních pojištěnců za 2012

ROK 2013 – OČEKÁVÁNÍ - LÉKY Snaha o plošnou úsporu (snížení ceny/úhrady) Úhradová/cenová soutěž zpátky ve hře? ZP chtějí přísněji kontrolovat náklady na drahé léky (price-volume agreements, budget-caps, pay-back) Regulace „S“ léků – nízký nárůst/stagnace HTA v lécích (nepřímé/sociální náklady, míra inovace) Paralelní obchod – podaří se legálně zmírnit jeho nepříznivé dopady?

D EFINICE HTA Multidisciplinární proces, který shromažďuje a hodnotí informace o – medicínských, – sociálních, – ekonomických – a etických dopadech používání medicínských technologií. Hodnocení je prováděno systematickým, transparentním a nezkresleným způsobem s cílem připravit informace pro zdravotní politiku, která je účinná, bezpečná, orientovaná na pacienta a poskytuje nejvyšší možnou hodnotu (value).

J AKÁ BUDE HRANICE OCHOTY PLATIT ?

Děkuji za pozornost !