Kulatý stůl u příležitosti Dne vzácných onemocnění: situace pacientů a možnosti řešení 29.2. 2016 Video ke Dni vzácných onemocnění 2016

11

Den vzácných onemocnění 2016 Více než 80 zemí se účastní a pořádá více než 500 událostí po celém světě

ČAVO - kdo jsme Zastřešující pacientská organizace pro vzácná onemocnění v ČR 29 členských pacientských organizací a 20 individuálních členů Spolupráce s odbornými společnostmi Spolupráce s MZČR (SÚKL, ÚZIS), zdravotními pojišťovnami Mezinárodní spolupráce (Eurordis, Eucerd) Aktivní zapojení do plnění Národního akčního plánu pro VO

Co nejvíce trápí lidi se vzácným onemocněním Pozdní či chybná diagnostika Nedostupná odborná a centralizovaná zdravotní péče Propadávání sítí sociálních dávek a výhod Komplikovaná dostupnost léků, zejména těch na vzácná onemocnění (orphan drugs) Omezená možnost sdílet zkušenosti

Národní akční plán pro vzácná onemocnění na léta 2015 - 2017 přijat Usnesením Vlády ČR 4. února 2015 11 hlavních aktivit: Zlepšení informovanosti Vzdělávání odborníků v této oblasti Prevence Zlepšení novoroz. screeningu a diagnostiky Zlepšení dostupnosti a kvality péče Zlepšení kvality života sociálního začlenění Podpora výzkumu Sběr biologických vzorků Podpora a posílení role pacientských organizací Meziresortní a meziooborová spolupráce Zahraniční spolupráce v oblasti VO

Podpora a posílení role pacientských organizací Větší zapojení do rozhodovacího procesu Profesionalizace pacientských organizací

Zlepšení dostupnosti a kvality péče - CENTRA Centra vysoce specializované péče pro VO Vede ke zlepšení diagnostiky a léčby Standardizace péče Zajištění a udržení standardu péče při přechodu z dětské fáze do dospělosti Zapojení do ERN – mezinárodní spolupráce sdílení odborných znalostí a kapacit, Zlepšování klinické praxe

ERN – evropské referenční sítě Nejlepší odborníci z Evropy léčí komplexní vzácné diagnózy, které vyžadují specializovanou zdravotní péči a koncentraci znalostí a zdrojů cíl propojit existující vysoce specializovaná centra příprava na vytvoření ERN probíhá jíž 10 let březen 2016 - bude vyhlášena první výzva k připojení ČR nesmí zůstat pozadu – endorsement k připojení od MZČR

Zlepšení dostupnosti a kvality péče -LÉKY Komplikovaná dostupnost léků, zejména orphan drugs pro valnou většinu VO vůbec neexistují jsou ve stádiu klinického testování administrativní bariéry (zdlouhavý proces schvalování) finančně náročné Není přihlíženo ke specifické povaze orphan drugs není možnost nahrazení jiným lékem etické aspekty / finanční aspekty malé množství pacientů nutná mezinárodní spolupráce Je uplatňována hranice nákladové efektivity i pro orphany rigidní přístup uplatňování hranice ve výši 1,1 mil. vztažené k parametru QALY – nemělo by být aplikováno

„Sami vzácní, spolu silní“ Děkuji za pozornost Anna Arellanesová předsedkyně Česká asociace pro vzácná onemocnění arellanesova@vzacna-onemocneni.cz

zastupujeme přes 2000 pacientů s VO Naši členové zastupujeme přes 2000 pacientů s VO 29 pacientských organizací Angelman CZ Asociace muskulárních dystrofiků Atos AVMinority DebRa ČR Diagnóza FH Diagnóza narkolepsie Fragilní X Klub nemocných cystickou fibrózou Klub pacientů mnohočetný myelom Kolpingova rodina Smečno Lymfom help Národní sdružení PKU a jiných DMP Občanské sdružení imunodeficitních pacientů HAE/AAE Občanské sdružení Metoděj Občanské sdružení MYGRA-CZ Občanské sdružení pro Prader-Willi syndrom OS rodičů a dětí postižených Gaucherovou chorobou Parent Project Rett Community Diagnóza MDS META Sdružení pacientů s plicní hypertenzí Společnost C-M-T Společnost Parkinson Společnost pro mukopolysacharidosu Willík Život bez střeva 20 členů bez organizace za diagnózy Agamaglobulinémie Arnold-chiari malformace Atrézie jícnu CIDP – chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie Ehlersův-Danlosův syndrom Familiární středomořská horečka Fraserův syndrom Klippel-Trenaunay syndrom McCune-Albright syndrome Peutz-Jeghers syndrom Primární ciliární dyskineze Relabující polychondritida Systémový lupus Sjorgrenův syndrom Tarlovova cysta Tetrasomie chromozomu X