© 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV Název prezentace 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

cystická fibróza – přehled terapií Název prezentace 2.1.2019 cystická fibróza – přehled terapií PharmDr. Zdeněk Blahuta Ředitel SÚKL © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Cystická fibróza Splňuje definici vysoce závažného onemocnění dle ustanovení § 2 písm. f) vyhlášky č. 376/2011 Sb., tj.: onemocnění vyžadující trvalou nebo dlouhodobou hospitalizaci, nebo onemocnění, které májí za následek trvale závažné poškození zdraví, úplnou nebo téměř úplnou ztrátu zraku, sluchu, řeči nebo pohybu, nebo onemocnění, která zkracují předpokládanou délku života více než o 20 % © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Přehled dostupných CF terapií Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Přehled dostupných CF terapií © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Genová terapie – zatím není dostupná Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Genová terapie – zatím není dostupná Modulátory CFTR proteinu – dělení dle tříd mutací: supresory nonsense mutací (třída I) ataluren (LP TRANSLARNA ) korektory CFTR proteinu (třída II) lumakaftor/ivakaftor (LP ORKAMBI) potenciátory CFTR proteinu (třída III) ivakaftor (LP KALYDECO, od 12/2014 hrazen prostřednictvím § 16 ZoVZP)   Správní řízení o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady zahájeno © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

nespecifické pro CF acetylcystein (od 1.2. 2016 hrazen v indikaci CF) Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Mukoaktivní látky nespecifické pro CF acetylcystein (od 1.2. 2016 hrazen v indikaci CF) specifické pro CF dornáza alfa, roztoky amiloridu, chloridu sodného, manitol. Antimikrobiální přípravky (inhalační kolistin, tobramycin aj.) Současný standard léčby CF spočívá v léčbě symptomů nemoci a zahrnuje např. respirační fyzioterapii, léky snižující viskozitu hlenu v dýchacích cestách či antibiotika proti závažným plicním infekcím. 0032859 NAC AL 600 ŠUMIVÉ TABLETY POR TBL EFF 50X600MG E/PNE P: Acetylcystein je hrazen u pacientů s diagnózou: 1. cystická fibróza; NOVĚ OD 1.2.2016 2. idiopatická plicní fibróza, a to v dávce do 1800 mg/den; PŮVODNÍ PODMÍNKY ÚHRADY 3. u pacientů s bronchiektáziemi prokázanými pomocí HRCT plic. NOVĚ OD.1.2.2016 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Statistiky Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Statistiky © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Přehled vývoje spotřeb vybraných LP (výdaje) Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Přehled vývoje spotřeb vybraných LP (výdaje) Graf ukazuje reálné náklady zdravotních pojišťoven na vykázané LP mezi roky 2008-2015. Nejnákladnější je terapie tobramycinem. Jinak nákladům se věnuje tato publikace: http://link.springer.com/article/10.1007%2Fs10198-015-0759-9 Příklad: Léčba tobramycinem (při chronické plicní infekci u pacientů s CF) vyjde na rok na 264 tisíc Kč/pac při dlouhodobém užívání. Dornáza alfa (při zhoršení funkce plic nebo při objevení se hnisavého sekretu v dýchacích cestách) vyjde na rok na 214 tisíc Kč/pac. Podle DIS 13 jsou spotřeby LP-acetylcystein mnohem vyšší oproti údajům o uhrazené péči pojišťovnami, pravděpodobně to souvisí s tím, že acetylcystein je levný a pacienti mohou být zvyklí užívat konkurenční přípravek ACC LONG, který je volně prodejný a i NAC na předpis si hradí sami (v nehrazených indikacích).   Náklady na NAC činí asi 450 tis. Kč/rok – tj. oproti dornáze zanedbatelná výše. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Přehled vývoje spotřeb vybraných LP (DDD) Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Přehled vývoje spotřeb vybraných LP (DDD) Graf ukazuje reálné spotřeby v denních definovaných dávkách vybraných LP vykázaných zdravotním pojišťovnám mezi roky 2008-2015. Acetylcystein (pouze LP NAC AL) je jako mukolytikum indikován pro 2 indikace (CF a idiopatická plicní fibróza). Acetylcystein je hrazen u pacientů s diagnózou: 1. cystická fibróza; 2. idiopatická plicní fibróza, a to v dávce do 1800 mg/den;3. u pacientů s bronchiektáziemi prokázanými pomocí HRCT plic. Efektivita hrazené farmakologické léčby je pravidelně zaznamenávána v klinické dokumentaci. Specializace předepisujícího lékaře: pneumologie a ftizeologie, dětská pneumologie. Vykazovací limit E: s ohledem na účinnost a bezpečnost přípravku není předepisování přípravku účelné přenést na jiného lékaře. Na základě novelizace zákona č. 48/1997 Sb. zanikly dnem 30. června 2012 u těch léčivých přípravků, které mohou být vydávány i bez lékařského předpisu, úhrady z veřejného zdravotního pojištění (jejich výše a podmínky). Výjimkou jsou ty přípravky, u kterých SÚKL do 1. 6. 2012 obdržel žádost od všech zdravotních pojišťoven o ponechání úhrady při poskytování ambulantních zdravotních služeb ve veřejném zájmu. Jsou určeny např. pro pacienty s cystickou fibrózou, chronickou pankreatitidou, karcinomem pankreatu a po resekcích pankreatu, dále zde jsou léky k terapii bolesti a revmatických onemocnění u dětských pacientů a léky určené pacientům se syndromem suchých očí. Tyto léčivé přípravky jsou nadále volně prodejné za plnou cenu a zároveň jsou na předpis (se stanovenou úhradou z pojištění). Tím je zajištěna potřebná léčba těm skupinám pacientů, které léčivé přípravky v kategorii volně prodejných potřebují pro léčbu vážného chronického onemocnění, a současně budou prostředky veřejného zdravotního pojištění vynakládány efektivně. Z řady LP s obsahem LL acetylcysteinu , P.O. ATC R05CB01 se to týkalo pouze jednoho kódu LP a to 0032859 NAC AL 600 ŠUMIVÉ TABLETY. Od 1.2.2016 je lék nově hrazen i v indikaci cystická fibróza a u pacientů s bronchiektáziemi prokázanými pomocí HRCT plic. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Léčba CF z pohledu cen a úhrad Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Léčba CF z pohledu cen a úhrad © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Cystická fibróza – přehled terapií Realizace terapie v ambulantním režimu z pohledu cenové a úhradové regulace Vysoce nákladné léky pro terapii CF mohou být předepsány pouze lékařem specialistou ve specializovaném centru péče o CF, které takového pacienta vede v rámci své dispenzarizační péče. Stanovení ceny a výše a podmínek úhrady vysoce nákladné terapie lze realizovat v režimu vysoce inovativního přípravku (při splnění zákonných podmínek) © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019

Možnosti vstupu nové terapie do systému úhrad Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Možnosti vstupu nové terapie do systému úhrad Standardní cesta (běžné přípravky) Vysoce inovativní léčivé přípravky (VILP): jsou určené k léčbě vysoce závažného onemocnění a znamenají přínos ve smyslu: naplnění existující nenaplněné medicínské potřeby (v případech, kdy dosud není dostupná terapeutická alternativa) významně lepší účinnosti (oproti hrazené alternativě) významně lepší bezpečnosti (oproti hrazené alternativě) Novým (inovativním) léčivým přípravkům může být stanovena úhrada dvojím způsobem. První z nich je standardní postup - tj. musí být splněny zákonné požadavky týkající se prokázání účinnosti, bezpečnosti, nákladové efektivity a očekávaného dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění. Druhou možností je stanovení úhrady přípravkům ve statusu vysoce inovativního LP, kdy při splnění uvedených zákonných podmínek (léčba vysoce závažného onemocnění, významného přínosu oproti stávající terapii) je možné stanovit úhradu dočasně až na 3 roky. V tomto případě se nepřihlíží k výsledkům nákladové efektivity, neboť ta z definice VILP nemusí být v čase podání žádosti známa. Vstup LP do systému úhrad je tak do jisté míry usnadněn. Po 2-3 letech jsou se žádostí o trvalou úhrady je již vyžadováno splnění standardních požadavků. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Možnosti vstupu nové terapie do systému úhrad Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Možnosti vstupu nové terapie do systému úhrad statut VILP: dočasná úhrada (24 + 12 měsíců) zpravidla není dostatek o nákladové efektivitě nebo o výsledcích léčby při použití v klinické praxi snadnější vstup do systému úhrad (zohlednění vysoké medicínské potřeby): při standardním postupu potřeba vyhovět dalším požadavkům předložení závazku (§ 39d odst. 3 ZoVZP): sběr dat, zajištění následné péče o pacienty, limitace dopadu na rozpočet Vysoce inovativnímu LP je možné stanovit maximálně 2 dočasné úhrady, kdy první trvá 24 měsíců a druhá 12 měsíců. Jelikož nemusí být znám dostatek klinických nebo farmakoeokonomických údajů potřebných k rozhodnutí o trvalou úhradu, zavazuje se držitel rozhodnutí o registraci, že zahájí sběr nezbytných dat v klinické praxi v ČR (registr VILP), dále se v závazku zavazuje, že zajistí následnou péči o pacienty v případě, že by LP nebyla stanovena další (2. dočasná nebo trvalá) úhrada a že zajistí limitaci dopadu na prostředky veřejného zdravotního pojištění na akceptovatelné výši. © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Budoucí registrace nových léčiv Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Budoucí registrace nových léčiv © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Pipelines CP Category Indication Mechanism of Action Legal Basis Název prezentace 2.1.2019 Cystická fibróza – přehled terapií Pipelines CP Category Indication Mechanism of Action Legal Basis Eligilibity Year Known active substance Long-term treatment of chronic pulmonary infection due to Pseudomonas aeruginosa in non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFBE patients DNA gyrase inhibitors; DNA topoisomerase inhibitors Article 8(3) application – Known active substance Therapeutic innovation (Article 3(2)b of Regulation (EC) No 726/2004) 2017 New Compound Combination therapy of cystic fibrosis in patients aged 12 yrs+ with the F508del-CFTR mutation Potent and selective corrector of F508del-CFTR Pozor, citlivé údaje!!! © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV

Děkuji za pozornost StÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV Název prezentace 2.1.2019 Děkuji za pozornost StÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV Šrobárova 48, 100 41 Praha 10 tel.: +420 272 185 111 e-mail: posta@sukl.cz © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV 2.1.2019 © 2012 STÁTNÍ ÚSTAV PRO KONTROLU LÉČIV