Dezignácia a registrácia liekov na zriedkavé ochorenia PharmDr. Tatiana Foltánová, PhD. Katedra farmakológie a toxikológie Farmaceutická fakulta UK foltanova@fpharm.uniba.sk

Orphan lieky= lieky na zriedkavé ochorenia lieky určené na diagnostiku, prevenciu alebo terapiu život ohrozujúcich alebo chronicky invalidizujúcich ochorení, ktoré postihujú menej ako 5 z 10 000 obyvateľov v EÚ alebo lieky, ktoré by sa z ekonomických dôvodov bez výhod nevyvíjali (Nariadenie (ES) č. 141/2000, č. 847/2000) 6.000 až 8.000 zriedkavých ochorení, ktoré počas života postihujú 6 až 8 % populácie, čo v EÚ predstavuje 27 - 36 miliónov ľudí v SR bolo v roku 2005 zaznamenaných 2.700 chorých na zriedkavé ochorenia z 5,4 milióna obyvateľov

Výsledky dezignácie vývoj dezignácia registrácia kategorizácia

Dezignácia vs. registrácia vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Dezignácia vs. registrácia dezignácia registrácia dôkaz kvality, účinnosti a bezpečnosti zaradenie produktu/lieku do registra OMP Metabolicke ochorenia maju vyhodu vysoka uspesnost registracii, vo vsetkych inych skupinach ochoreni je to naopak

Úspešnosť registrácie (CHMP) vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Úspešnosť registrácie (CHMP)

Registrované lieky na zriedkavé ochorenia EÚ/SR vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Registrované lieky na zriedkavé ochorenia EÚ/SR n=63/31

Kategorizované lieky na zriedkavé ochorenia v SR – ATC skupina vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Kategorizované lieky na zriedkavé ochorenia v SR – ATC skupina n=31 Taketo lieky su priamo na trhu v SVK najma na rakovinu, a hned potom tam patria aj lieky na metabolicke ochorenia.

Typ ochorenia vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Toto je podobny graf v EU, zaregistrovane lieky najviac je na rakovinu, a potom su to metabolicke lieky.

Kategorizované lieky na zriedkavé ochorenia – detské indikácie vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Kategorizované lieky na zriedkavé ochorenia – detské indikácie

Dostupnosť liekov na zriedkavé ochorenia v SR liečba v rámci klinického výskumu (registre pacientov, orphanet) ??? nepriama – individuálny dovoz ??? priama – liek je kategorizovaný – 40,1 % v nemocničnom formulári - ?? Cena 100 % úhrada z verejných zdrojov, minimálny doplatok Rufinamid/Innovelon

ORPHANET http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search.php?lng=EN&data_id=94&disease=Fabry-disease&search=Disease_Search_Simple

EURORDIS http://www.eurordis.org/ Najvacsia pacientska organizacia, ktora vsetky spaja ostatne organizacie