RS – biologická léčba v terapii roztroušené sklerózy Eva Havrdová Neurologická klinika 1.LF UK a VFN Praha

RS – základní údaje věk v době dg: let, 2/3 žen Faktory přispívající vzniku RS: geografické, nedostatek vitaminu D genetické infekční hormonální kouření životní prostředí, strava ?? Prevalence v mírném pásmu: / obyv.

3 Osobní cena RS Zkrácení délky života o 5-15 let  let * Potřeba hole let * Upoutání na vozík 4 1 Weinshenker BG, et al. Brain. 1989;112: ; 2 Weinshenker BG, et al. Brain. 1989;112: ; 3 Confavreux C, et al. Brain. 2003;126: ; 4 Compston A. McAlpine’s Multiole Sclerosis. 3 rd ed. London: Churchill Livingstone, 1998; 5 Rao SM, et al. Neurology. 1991;41: ; * průměrná doba c

Zaměstnanost ve vztahu ke skóre pohyblivosti u pacientů s RS Údaje z registru NARCOMS* (N = 8180) Hodnocení pomocí 6-bodové podškály pohybových schopností NARCOMS 1. Salter A, et al. Poster presented at American Academy of Neurology: April 25-May 2, 2009; Seattle, WA. Skóre pohyblivosti % Ženy Skóre pohyblivosti % Muži Nepracující Plný pracovní úvazek Částečný pracovní úvazek Zhoršující se pohyblivost (zvýšení skóre pohyblivosti) vedla ke zvýšení procentuálního zastoupení nepracujících pacientů v populacích žen i mužů (p < pro obě populace) –Závislost míry nezaměstnanosti byla prokazatelná i při nízkých skóre pohyblivosti 0-2 (mírné omezení chůze) (p < pro všechny pacienty) V celé registrované kohortě hodnota příjmů korelovala s pohyblivostí (p < ) * NARCOMS = North American Research Committee on Multiple Sclerosis Registry (Severoamerický klinický registr RS)

Progrese RS bez léčby Konverze RR MS v progresivní MS Trvání RS v letech % 1– – – – Adapted by permission of Oxford University Press from Weinshenker BG et al. Brain. 1989;112: Přirozený průběh: Doba do EDSS 6 (n=902) Čas (roky)

6 Pokles kvality života EDSS Utility (EQ-5D: 0=death; 1=full health) QALY Mean utility in the sample 0.55 Normal population 0.78 Source: Kobelt et al, JNNP 2006 Berg et al, EJHE 2006

RS = autoimunitní onemocnění  Útok imunitního systému proti vlastní tkání CNS  ložiska zánětu, v nichž dochází k:  rozpadu myelinu (obalu nervových vláken)  k ničení nervových vláken

Klinický obraz záleží na lokalizaci ložiska zánětlivého ložiska  poruchy zraku  poruchy citlivosti  poruchy hybnosti  poruchy sfinkterových funkcí  poruchy rovnováhy a koordinace  poruchy kognitivních funkcí  únava  deprese

Terapie - vývoj: 60. léta 20. st.: ACTH, kortikosteroidy léta: azathioprine, cyklofosfamid 1993 – interferon beta 1996 – glatiramer acetát mitoxantron 2006 – natalizumab … 2011 fingolimod

Trvalá invalidita Axonální ztráta RR-RSSP-RS Subkl. Klin. t Fáze RS remitentníchronicko-progresivní

Trvalá invalidita Axonální ztráta RR-RSSP-RS Subkl. Klin. t Léčebný efekt při pozdní intervenci Logika imunomodulační léčby RS remitentníchronicko-progresivní

Trvalá invalidita Axonální ztráta RR-RSSP-RS Subkl. Klin. t Biologická léčba RS před r remitentníchronicko-progresivní Léčebný efekt (před 2009)

Trvalá invalidita Axonální ztráta RR-RSSP-RS Subkl. Klin. t Léčebný efekt (od 2009) Logika imunomodulační léčby RS remitentníchronicko-progresivní

Teoretický význam časné terapie RS Čas Začátek choroby Disabilita Přirozený průběh choroby Pozdější terapie Pozdní intervence Terapie v době dg Intervence v době dg Časná léčebná intervence má potenciál zpomalit průběh RS Adapted from Trapp et al. Curr Opin Neurol. 1999;12:295; Trapp et al. Neuroscientist. 1999;5:48; Trapp et al. N Engl J Med. 1998;338:278; Jeffery. J Neurol Sci. 2002;197:1; Cohen et al. J Neuroimmunol. 1999;98:29.

Biologické léky v neurologii jsou stále účinnější a umožňují 15 1 Polman CH, et al. N Engl J Med. 2006;354: Havrdova E, et al. Lancet Neruology Koncept „free of disease activity“ ~ dlouhodobá remise dokonce u některých pacientů zlepšení klinického stavu

Farmakoekonomika: Zjištění celkových ekonomických nákladů na RS v ČR – studie COMS (Cost of MS)  prospektivní farmakoekonomická studie (zhodnocení veškerých nákladů u 1000 pacientů European Brain Council průměrné roční náklady na RS = € Kolik to vše stojí?

Roční náklady na RS v ČR / pac. dle stadií invalidity

Investice do přímých medicínských nákladů v časném stadiu nemoci vedoucí k oddálení progrese invalidity a ztráty práceschopnosti se společnosti VYPLATÍ

Závěr  péče o pacienta s RS musí být komplexní bez ohledu na stadium choroby  oddálení invalidity časnou léčbou vede k oddálení ztráty práceschopnosti  potřeba smysluplnosti života a perspektivy se týká každého věku a neztrácí se ani při těžké invaliditě

nesmíme to vzdát…. Děkuji za pozornost.