Přínos inovativní léčby v onkologii a její financování Praha 21. 11 Jindřich Fínek Plzeň This material has been prepared by the WW medical team.  It may be used externally after local approval has been obtained.

Co vlastně inovativní léčba nabízí ?

KEYNOTE-010: trial design Presenter 2016-03-04 11:41:03 -------------------------------------------- Phase II/III trial of pembrolizumab vs. docetaxel in patients with PD-L1-positive non-small-cell lung cancer (NSCLC) after platinum-based therapy No cross-over from docetaxel was allowed PD-L1 assessed during screening using clinical-trial immunohistochemistry assay with 22C3 antibody In the initial protocol, tissue samples could be archival or fresh; an amendment required fresh sample unless a biopsy would be detrimental to the patient. In total, 456 patients were enrolled with archival samples Response was assessed every 9 weeks using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors version 1.1 by independent central review. Decisions on ongoing treatment were made by the investigator using immune-related response criteria ClinicalTrials.gov identifier: NCT01905657. aPrior therapy must hav e included ≥2 cycles of platinum-doublet chemotherapy. An appropriate tyrosine kinase inhibitor was required for patients whose tumours had an EGFR-sensitising mutation or an ALK translocation. bAdded after 441 patients had been enrolled, following results from KEYNOTE-001 (Garon EB et al. N Engl J Med 2015;372:2018–2028). cPatients who discontinued docetaxel after receiv ing the maximum number of cycles approv ed by the local authorities were considered to hav e completed study treatment. ECOG PS: Eastern Cooperativ e Oncology Group performance status; ILD: interstitial lung disease; IV: intrav enous; NSCLC: non-small-cell lung cancer; ORR: objectiv e response rate; OS: ov erall surv iv al; PD: progressiv e disease; PD-L1: programmed death ligand 1; PFS: progression-free surv iv al; Q3W: ev ery 3 weeks; TPS: tumour proportion score. Herb st RS et al. Lancet 2015; 19 December, epub ahead of print (and online appendix).

KEYNOTE-010: progression-free survivala Patients with PD-L1 TPS ≥50% Analysis cut-off date: September 30, 2015. aAssessed using Response Evaluation Criteria in Solid Tumors version 1.1 by central review. nfidence interval; HR: hazard ratio; PD-L1: programmed death ligand 1; PFS: progression-free survival; TPS: tumour proportion score. t RS et al. Lancet 2015; 19 December, epub ahead of print (and online appendix ). CI: co Herbs

KEYNOTE-010: overall survival Patients with PD-L1 TPS ≥50% Presenter 2016-03-04 11:41:03 -------------------------------------------- Pembrolizumab 2 mg/kg and 10 mg/kg every 3 weeks met the prespecified criteria for improved OS vs. docetaxel in patients with a tumour proportion score of 50% or greater The authors conclude that patients with refractory NSCLC with high PD-L1 expression had an “unprecedented benefit” from pembrolizumab vs. docetaxel Analysis cut-off date: September 30, 2015. aDifference for pembrolizumab vs docetaxel. CI: confidence interval; HR: hazard ratio; NR: not reached; OS: overall survival; PD-L1: programmed death ligand 1; TPS: tumour proportion score. t RS et al. Lancet 2015; 19 December, epub ahead of print (and online appendix ). Herbs

Česká skutečnost

Mýty Poskytovateli vadí nedostupnost preparátu v Čechách Poskytovatel vítá EAP programy Poskytovatele nelákají klinické studie V České republice jsou drahé léky

Dnes EMA bombarduje regulátora registracemi ve zkráceném řízení Velmi často na základě nedostatečné evidence „ Na každou mutaci bude či je lék“

Regulátor : Hledá , jak co nejpomaleji vpustit molekulu na český trh K tomu, aby ji nepustil, nenalézá podporu odborné společnosti Nejistota o účinnosti a bezpečnosti léčby v reálné klinické praxi je postupně snižována daty z registru. Registr vede poskytovatel

VILP jsou především onkologické léky: Zdroj: SÚKL

Hledání hodnoty v onkologii Skórovací systémy na podkladě prodloužení přežití ( ESMO) nepoužitelné ASCO počítá s aktivní účastí – rozhodovací i finanční, nemocného Úhrada : Zdravotní systém je podfinancovaný – nezajistí přístup i inovativní léčbě všem potřebným Hrozí odchod ověřených technologií Absence realizace risk-sharingových mechanizmů úhrady

Závěr Stanovení jasných kritérií účinnosti pro vstup na trh, tj. pro onkologii solidních nádorů kritérií „hodnoty“ léčivého přípravku. Opuštění kategorie VILP, tak jak je nyní definována a nahrazení jiným mechanismem pro rychlý vstup léčivých přípravků přinášející předem definovanou „hodnotu“. Stanovení jasných pravidel pro risk –sharningové mechanismy úhrady. Zamyslet se vážně nad regulací spotřeby zdravotní péče spoluúčastí