Dezignácia a registrácia liekov na zriedkavé ochorenia

Prezentace na téma: "Dezignácia a registrácia liekov na zriedkavé ochorenia"— Transkript prezentace:

1 Dezignácia a registrácia liekov na zriedkavé ochorenia
PharmDr. Tatiana Foltánová, PhD. Katedra farmakológie a toxikológie Farmaceutická fakulta UK

2 Orphan lieky= lieky na zriedkavé ochorenia
lieky určené na diagnostiku, prevenciu alebo terapiu život ohrozujúcich alebo chronicky invalidizujúcich ochorení, ktoré postihujú menej ako 5 z  obyvateľov v EÚ alebo lieky, ktoré by sa z ekonomických dôvodov bez výhod nevyvíjali (Nariadenie (ES) č. 141/2000, č. 847/2000) 6.000 až zriedkavých ochorení, ktoré počas života postihujú 6 až 8 % populácie, čo v EÚ predstavuje miliónov ľudí v SR bolo v roku 2005 zaznamenaných chorých na zriedkavé ochorenia z 5,4 milióna obyvateľov

3 Výsledky dezignácie vývoj dezignácia registrácia kategorizácia

4 Dezignácia vs. registrácia
vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Dezignácia vs. registrácia dezignácia registrácia dôkaz kvality, účinnosti a bezpečnosti zaradenie produktu/lieku do registra OMP Metabolicke ochorenia maju vyhodu vysoka uspesnost registracii, vo vsetkych inych skupinach ochoreni je to naopak

5 Úspešnosť registrácie (CHMP)
vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Úspešnosť registrácie (CHMP)

6 Registrované lieky na zriedkavé ochorenia EÚ/SR
vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Registrované lieky na zriedkavé ochorenia EÚ/SR n=63/31

7 Kategorizované lieky na zriedkavé ochorenia v SR – ATC skupina
vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Kategorizované lieky na zriedkavé ochorenia v SR – ATC skupina n=31 Taketo lieky su priamo na trhu v SVK najma na rakovinu, a hned potom tam patria aj lieky na metabolicke ochorenia.

8 Typ ochorenia vývoj dezignácia registrácia kategorizácia
Toto je podobny graf v EU, zaregistrovane lieky najviac je na rakovinu, a potom su to metabolicke lieky.

9 Kategorizované lieky na zriedkavé ochorenia – detské indikácie
vývoj dezignácia registrácia kategorizácia Kategorizované lieky na zriedkavé ochorenia – detské indikácie

10 Dostupnosť liekov na zriedkavé ochorenia v SR
liečba v rámci klinického výskumu (registre pacientov, orphanet) ??? nepriama – individuálny dovoz ??? priama – liek je kategorizovaný – 40,1 % v nemocničnom formulári - ?? Cena 100 % úhrada z verejných zdrojov, minimálny doplatok Rufinamid/Innovelon

11 ORPHANET

12 EURORDIS http://www.eurordis.org/
Najvacsia pacientska organizacia, ktora vsetky spaja ostatne organizacie